进化医疗——跨物种肿瘤基因治疗的开拓者

进化医疗一一跨物种肿瘤基因治疗的开拓者进化医疗一一跨物种肿瘤基因治疗的开拓者是中国国际大学生创新大赛的冠军项目2023国际首次找到肿瘤病人和健康人的缺陷，破解癌症发生的最后一块拼图miRNA我们的解决方案存在问题miRNA扮演细胞缓冲液的身份，保证细胞命运和细通过分析了10000多个病人样本，30多种不同癌症:胞增殖正常miRNA网络是细胞增殖的上游调控者异常miRNA截短体3末端少了一个核昔酸“尾巴”是不同癌症中miRNA网络缺陷进而诱发miRNA网络缺陷会使得细胞获得无限增殖能力,癌症的原因癌症细胞独有的变成肿瘤细胞缺陷miRNA科学界20年的困惑miRNA网络缺陷导致癌正常细胞2nt突起结构症发生的原因？三二贰K肿物细眼1nt突起结构Qi etal,Trends incell biologyHighlightedby Naturere viewdrugdisco very,2022产探索性临床临床批件临床产品临床拓展品计全球多中心临床I期多个国际原创药物上市划完成向恰床公司的转变持续出海，深入海外市场A轮融资IB.C轮融资ID^SPreIPO62024-2025O2026-2028O2028-2030商肿病，衰老超百亿市场规模60业多个NMPA、FDA等药物上市测算40国际药企深度合作自建大规模生产厂房和销售网络中美双报IND批件取得天使轮融资Baskettrial联合实验Biotech-»Pharma20药物进入中试，临床前阶段多管线多适应症拓展开启探索性临床研究公司收N千万0项目提出的解决方案项目的商业模式以肝细胞癌等做切入点构建多管线进入临床II期-III期完参赛组别跨物种癌高症治教疗的主平台赛道研究生创意组成向生物医药公司的转变团队负责人/\i I/7团队成员天使轮融资指导教师负责人所属院系项目背景1癌症作为全球主要的公共卫生问题，其诱因非常复杂，是胞内多种调控通路的突变和微环境共同作用的结果，目前，癌症靶向药和免疫药是治疗癌症的重要手段，其通过局部起效的方式，减少了对健康细胞的伤害，和放辽化疗相比副作用更轻微且治疗效果非常可观，有利于患者后期康复然而，靶向药物和免疫药物治疗也存在无法忽视的痛点一般的靶向药都只针对一种癌细胞的单蛋白、单分子才起作用，可以看作只拦截了肿瘤细胞的一条通道，一旦肿瘤细胞发现了新的通道，靶向药便会失去作用例如，患者长期服用同一款靶向药后，效果会逐渐减退，久而久之呈现出耐药现象，为了追求疗效，患者不得不迭代用药，但药物研发的速度实在有限，未来极有可能出现无药可用的情况免疫药的应答率很低，并且在治疗前无法预测能否起效，因此对于患者来说存在很大的收益风险抗癌药物研发的重要靶点是细胞周期基因，细胞周期的过度激活是癌细胞异常增殖的必要条件而现有细胞周期的药物往往只能针对一种或者几种靶点，因而无法克服基因冗余性而带来的耐药性近年来，微小被认为是与癌症发生息息相关的重要分子，因为RNA miRNARNA许多都可以直接靶向并抑制细胞周期基因，从而直接控制细胞增殖在癌症中，全局miRNA剂量减少被认为是癌症发生的重要诱因，因此通过修复肿瘤中有缺陷的通路从而miRNA miRNA实现对于肿瘤细胞增殖的抑制，是一个亟待解决的重大生物学问题项目介绍2该项目由北京大学前沿交叉学科研究院博士后齐炜领衔齐摩参赛时为在读博士生，基于科学创始人杜鹏博士团队的一项世界级科学发现一一通过修复肿瘤细胞中特异存在的异常以广谱抗肿瘤，开创了一种与现有疗法机制均不同的跨物种肿瘤疗法，为肿瘤治疗领域miRNA带来了全新的解决方案项目首先在国际上首次解开了表达降低诱发癌症的未解之谜，找到了肿瘤病人和miRNA正常人形式的差异之后，通过跨物种的技术路线，类比将具有同等免疫miRNA Crispr/Cas9,地位的用于生物医学研究，并找到了适用于新疗法的第一个候选药物蛋白一一植物免疫RDR1蛋白项目前期成果在、等国际顶级期刊发表，并受到RDR1Cell NatureTrends incell biology了科技部颠覆性技术创新项目的资助图10・2所示为该项目相关成果在Cell发表的论文封面项目首创的介导的修复疗法，能够克服传统疗法高毒性、耐药性、低应答等难题，miRNA为复发难治、无药可治的临床需求提供新的解决方案，具有极高的市场潜力和价值，有可能实现第一款适用于多个癌症适应症的全新广谱抗癌药，成为全球首款可注射、抑癌率均超过、80%无明显免疫原性及毒副作用、无耐药风险的抗肿瘤药物同时，公司针对新的靶点和理论不断挖掘新的管线和平台布局，在神经疾病，免疫和抗衰老等方面取得了创新成果,预期也将作为多款国际新药上市，为当前的临床药物市场带来颠覆图所示为该项目的商业模式10-3目前，该项目已推进与医院、中国医学科学院肿瘤医院等国内多家具有临床资质的医301院合作开展多个肿瘤适应症的临床推广工作该项目的科研成果也已转化为创业公司，且于年月获得伽利略资本数千万元的融资该项目预计年药物完成临床期获批上市，202466-72/3实现生产收益目前全国的肿瘤创新药市场容量在亿以上，预计能成为带来数亿市场规5000模，市值超过百亿的生物医药公司。