《特发性血小板减少性紫癜》课件

特发性血小板减少性紫癜特发性血小板减少性紫癜（）是一种获得性自身免疫性疾病，以血小板数量ITP减少和出血风险增加为特征本课件将全面介绍的病因、发病机制、临床表ITP现、诊断方法、治疗策略及最新研究进展通过系统学习，您将掌握的规范化诊疗流程，提高对复杂病例的处理能力，ITP并了解该领域的前沿动态，为临床工作提供理论支持与实践指导目录疾病概述1包括的定义、流行病学特征及历史演变等基础知识，帮助建立对疾病的初ITP步认识病因与发病机制2详细探讨的免疫学基础、血小板破坏与生成异常、遗传及环境因素等病理ITP生理过程临床表现3介绍的典型症状与体征，包括皮肤黏膜出血、内脏出血、急慢性差异等临ITP床特点诊断、治疗与护理4系统讲解的诊断策略、治疗方案、护理要点，并探讨预后评估、研究进展ITP及未来展望第一部分疾病概述定义1特发性血小板减少性紫癜是一种原发性获得性出血性疾病，特征为外周血血小板计数减少，骨髓中巨核细胞数量正常或增多，并伴有出血表现流行病学2年发病率约为人口，各年龄段均可发病，儿童以急性型为2-4/100,000主，成人多为慢性型女性发病率高于男性，尤其是育龄期女性历史演变3认知从最初的紫斑症发展至今的免疫性血小板减少症，命名经历了从特发性血小板减少性紫癜到免疫性血小板减少症的变化，反映了对疾病本质认识的深入定义医学定义名称演变特发性血小板减少性紫癜（）是一种获得性免疫介导的疾病，旧称特发性血小板减少性紫癜（ITPIdiopathic特征为血小板计数持续低于，且排除了其他可引起血）强调病因不明和紫癜表现新称100×10^9/L ThrombocytopenicPurpura小板减少的疾病患者可能发生皮肤黏膜出血，严重者可危及生免疫性血小板减少症（）更准确Immune Thrombocytopenia命反映疾病的免疫学本质，并认识到并非所有患者都有紫癜表现流行病学特发性血小板减少性紫癜的总体年发病率约为2-4/100,000人口，但各年龄段和性别差异明显儿童多见于2-6岁，成年人发病高峰在20-40岁，60岁后发病率再次升高女性患病风险高于男性，特别是育龄期女性，女男比例约为2-3:1儿童期ITP多为急性发作且自限性，而成人ITP则多呈慢性过程，约70-80%的成人患者会发展为慢性病程历史演变年11735Paul GottliebWerlhof首次描述了一种称为Morbus MaculosusHaemorrhagicus的出血性疾病，后来被认为是ITP的早期记载年21916Kaznelson首次提出脾切除可治疗血小板减少，为ITP治疗开辟了新的途径年31951Harrington通过输血实验证明ITP存在血浆因子可导致血小板减少，奠定了自身免疫病因学基础年42009国际工作组将特发性血小板减少性紫癜更名为免疫性血小板减少症，更加准确地反映了疾病的本质第二部分病因与发病机制抗体结合血小板自身抗体产生抗体识别和等糖蛋白GPIIb/IIIa GPIb/IX2细胞产生针对血小板膜糖蛋白的自身抗B1体血小板破坏增加被抗体包被的血小板被网状内皮系统清3除5血小板计数降低血小板生成减少临床表现为出血风险增加4巨核细胞受抑制，产板功能下降特发性血小板减少性紫癜的病因与发病机制复杂，涉及多个方面的免疫调节异常核心机制是自身抗体介导的血小板破坏增加和生成减少，同时细胞免疫功能紊乱、遗传因素和环境因素也参与其中T免疫系统异常细胞免疫异常细胞免疫异常B T淋巴细胞功能紊乱是发病的淋巴细胞亚群失衡也是病理B ITPT ITP核心环节，导致产生针对血小板膜生理的重要组成部分研究显示糖蛋白的自身抗体，主要包括抗患者比例升高，ITP Th1/Th2Treg和抗抗体约细胞比例下降，细胞增多，GPIIb/IIIa GPIb/IX CD8+T的患者可检测到这些这些异常导致对自身抗原的免疫耐60-70%ITP抗体，它们通过结合血小板表面抗受减弱，促进自身免疫反应细T原促进血小板被巨噬细胞清除胞可直接介导血小板破坏及抑制巨核细胞发育细胞因子网络失调患者血浆中促炎细胞因子如、、和水平升高，抑ITP IL-2IL-6IFN-γTNF-α炎因子如、水平降低这种细胞因子失衡进一步加重了免疫系IL-10TGF-β统对血小板的异常反应，形成恶性循环血小板破坏增加脾脏作用肝脏作用补体系统激活脾脏是被抗体包被的血虽然脾脏是主要清除场抗体结合血小板后可激小板主要清除场所脾所，但肝脏中的活补体系统，形成膜攻脏中的巨噬细胞通过细胞也参与血击复合物，直接导致血Fc Kupffer受体识别结合在血小板小板清除过程在脾切小板裂解研究发现ITP表面的抗体，导致血小除后或脾功能亢进不明患者血浆中补体激活产板被吞噬和降解脾脏显的患者中，肝脏可物、和水ITP C3a C4a C5a还是自身抗体产生的重能成为血小板清除的主平升高，提示补体激活要部位，含有多种自身要器官，这可能解释了参与了的发病过程ITP反应性细胞这解释部分患者脾切除术后疗B了为何脾切除术对部分效不佳的原因患者有效ITP血小板生成减少巨核细胞数量正常但功能异常1患者骨髓中巨核细胞数量正常或增多，但成熟度和产板功能受损ITP自身抗体抑制巨核细胞发育2抗体与巨核细胞表面抗原结合，抑制其增殖、分化和血小板释放细胞凋亡增加3血小板生成素受体信号通路异常，导致巨核细胞凋亡增加传统观点认为主要是外周血小板破坏增加，但现代研究表明血小板生成减少也是重要机制约有的患者存在巨核细胞功能障碍，ITP40%ITP导致血小板产生减少这一发现为治疗提供了新靶点，促血小板生成药物（如艾曲波帕、罗米司亭）的开发正是基于此机制研究表明，部分患者的血清可抑制正常人的巨核细胞培养，这种抑制作用可被患者清除后消除，证实了自身抗体对巨核细胞的直接ITP IgG抑制作用遗传因素基因多态性位点与ITP的关联HLA DRB1*0410日本人群中与ITP易感性相关FcγRIIa H131R影响IgG结合能力，与疾病易感性相关FcγRIIIa F158V影响IgG亲和力，与治疗反应相关IL-10-1082G/A低表达型与慢性ITP相关TNF-α-308G/A高表达型与ITP风险增加相关虽然ITP不是典型的遗传性疾病，但遗传背景在其发病中起重要作用家族聚集性研究显示，ITP患者一级亲属患自身免疫性疾病的风险增加，提示存在共同的遗传易感性基因多态性研究主要集中在免疫相关基因，如HLA复合体、Fc受体、细胞因子及其受体基因这些多态性可能影响抗原呈递、抗体结合、免疫调节等过程，从而改变个体对自身抗原的免疫耐受和反应强度环境因素感染因素病毒感染是儿童急性ITP的常见诱因，约60%的儿童ITP在发病前1-3周有上呼吸道感染史常见病原体包括EB病毒、巨细胞病毒、风疹病毒、麻疹病毒、水痘-带状疱疹病毒等感染可通过分子模拟、超抗原效应或暴露隐蔽抗原等机制打破免疫耐受药物因素多种药物可诱发ITP，如奎宁、金制剂、肝素、磺胺类、青霉素类等药物可作为半抗原与血小板膜蛋白结合形成新抗原，或通过形成免疫复合物沉积在血小板表面，诱导免疫反应停用可疑药物后，大多数药物相关性ITP可恢复其他环境因素放射线暴露、某些食物添加剂、环境毒素等也有报道可能与ITP发病相关此外，精神心理因素如长期应激可能通过神经-内分泌-免疫网络影响免疫系统功能，成为ITP的诱发或加重因素第三部分临床表现特发性血小板减少性紫癜的临床表现主要是出血症状，出血严重程度与血小板计数下降程度大致相关，但也受血小板功能、血管壁完整性等因素影响典型表现为皮肤黏膜出血，如瘀点、瘀斑、紫癜和黏膜出血，严重者可出现内脏出血，尤其是消化道、泌尿生殖道和颅内出血临床表现具有高度异质性，约的患者无任何症状，仅在常规体检时发现血小板减少病情可为急性发作（尤其在儿童），也可呈20-30%慢性进展（多见于成人）皮肤黏膜出血瘀点与瘀斑黏膜出血特殊部位出血瘀点为直径的红色或紫色小点，多口腔黏膜、鼻腔和结膜是常见的黏膜出血部育龄女性可出现月经过多，表现为经期延长、1-2mm见于压力部位如下肢瘀斑为较大面积皮下位口腔黏膜出血表现为唇部、颊部、舌部经量增多或经间期出血结膜下出血表现为出血，呈不规则形状，颜色从鲜红逐渐变为或牙龈的出血点或血泡反复或持续的口腔眼白部分出现红色斑块，通常无痛无痒，不紫色、绿色、黄色皮肤出血通常无痛，不出血可导致进食困难和贫血牙龈出血在刷影响视力，可自行吸收严重者可出现视网会抬高皮面，压之不退色牙或进食硬物时更为明显膜出血，影响视力内脏出血消化道出血泌尿系统出血其他内脏出血123消化道是常见的内脏出血部位，发生率泌尿系统出血主要表现为血尿，可为镜女性可出现子宫出血表现为月经过多；约为上消化道出血表现为黑便、下血尿或肉眼血尿肉眼血尿多见于血少数患者可出现肺出血，表现为咯血、5-10%呕血或咖啡样呕吐物；下消化道出血表小板计数显著降低者，尿液呈粉红色或呼吸困难；极少数患者可出现关节腔内现为便血消化道出血可导致急性失血红色，有时伴有血块严重的泌尿系统出血，表现为关节肿痛、活动受限这性贫血、低血压休克等严重后果通常出血可导致血尿酸结晶形成，引起肾绞些罕见出血通常提示血小板功能严重障在血小板计数极低（）时痛或尿路梗阻碍或合并其他凝血异常10×10^9/L发生风险增加颅内出血早期预警症状头痛、恶心、呕吐、视物模糊1神经系统体征2意识改变、瞳孔不等大、肢体偏瘫生命体征变化3血压升高、脉压增大、呼吸节律异常严重并发症4脑疝、呼吸循环衰竭、死亡颅内出血是特发性血小板减少性紫癜最严重的并发症之一，发生率约为1-2%，但病死率高达30-50%血小板计数低于10×10^9/L时风险显著增加，但并非所有重度血小板减少的患者都会发生颅内出血，这提示除血小板计数外，还有其他因素参与年龄大于60岁、既往有颅内出血史、合并高血压或动脉瘤、近期头部外伤是颅内出血的危险因素一旦怀疑颅内出血，应立即进行头颅CT或MRI检查，并迅速给予血小板输注和止血治疗其他症状全身症状月经异常一部分患者可出现全身症状，如疲劳、乏力、活动耐量下降等，育龄女性患者常见月经过多，表现为经期延长（天）、经量ITP ITP7这些症状部分与贫血相关，也可能与免疫系统异常和细胞因子水增多（更换卫生用品频率增加）或血块增多严重者可出现经间平改变有关研究发现患者血清中炎症因子和氧化应激标志物期出血或点滴出血持续数周月经过多可导致缺铁性贫血，加重ITP水平升高，这可能是全身症状的生化基础患者疲劳症状部分患者还可出现低热、关节痛、皮疹等类风湿症状，尤其是合妊娠期患者可能出现流产、产前出血、产后出血风险增加胎ITP并其他自身免疫性疾病如系统性红斑狼疮的患者儿可通过胎盘转运母体抗体导致新生儿血小板减少急性与慢性的差异ITP临床特点急性ITP慢性ITP好发人群主要见于儿童主要见于成人发病方式突然发病，常有前驱感染起病隐匿，逐渐进展临床症状出血症状明显症状轻微或无症状血小板计数显著降低，20×10^9/L中度降低，波动较大病程6个月内自限，预后好持续12个月，迁延不愈治疗反应对治疗反应良好对治疗反应较差复发率10-20%70-80%急性与慢性ITP在发病机制上也存在差异急性ITP主要是感染后免疫复合物的形成和沉积导致血小板破坏增加，而慢性ITP则涉及更复杂的免疫调节异常，包括T细胞功能紊乱、骨髓巨核细胞功能障碍等这些差异解释了两者在自然病程和治疗反应上的不同第四部分诊断确立诊断免疫学检测根据临床表现、实验室检查结果和排实验室检查血小板相关抗体、抗核抗体、抗磷脂除其他原因的血小板减少，确立ITP排除其他血小板减少症血常规、外周血涂片、骨髓检查，评抗体等，帮助确认免疫介导的血小板诊断详细询问病史，全面体格检查，排除估血小板数量和形态，排除白血病和减少和排除其他自身免疫性疾病药物相关性、肝脾疾病、血液系统疾骨髓增生异常综合征等疾病病及感染性疾病等继发性血小板减少症特发性血小板减少性紫癜的诊断主要是排除性诊断，目前尚无金标准诊断方法诊断思路是首先确认真实的血小板减少，然后排除其他可能导致血小板减少的疾病，最后结合临床表现和实验室检查结果，综合判断病史采集出血症状•出血部位、程度、持续时间•是否有诱因（如外伤、手术）•出血频率和模式（间歇性或持续性）•既往出血史（如拔牙、手术后出血）药物史•近期使用的所有药物，尤其是新开始的药物•抗凝药、抗血小板药物的使用•中草药、保健品和营养补充剂•药物使用持续时间和剂量感染史•近期感染症状（如发热、咳嗽、腹泻）•流行病学接触史（如结核、肝炎、HIV）•旅行史和动物接触史•近期接种疫苗史其他重要信息•家族史（血液病、自身免疫病）•月经史（女性）、妊娠史•既往自身免疫性疾病史•既往输血史和不良反应体格检查皮肤黏膜检查腹部检查淋巴结检查全面检查皮肤、可见黏检查肝脾大小，评估是系统检查全身浅表淋巴膜，寻找瘀点、瘀斑、否有门脉高压或肝硬化结，包括颈部、锁骨上、紫癜、出血点等出血表征象轻叩脾区评估脾腋窝和腹股沟淋巴结现特别注意压力部位脏大小，必要时结合超淋巴结肿大提示感染、如下肢、臀部，以及容声检查确认腹部检查淋巴瘤或其他恶性肿瘤易出血的黏膜如口腔、还可发现腹水、腹壁静可能，这些疾病可导致鼻腔和结膜记录出血脉曲张等异常，提示潜继发性血小板减少点的数量、大小、颜色在的肝脾疾病和分布特点，评估出血严重程度实验室检查血常规外周血涂片血常规是诊断的基本检查，特征性改变是单纯性血小板减少，外周血涂片是排除假性血小板减少症的重要方法患者外周血ITP ITP即血小板计数低于，而红细胞和白细胞计数、分类正涂片特点是血小板数量减少，但形态正常或可见大型血小板；红100×10^9/L常血小板计数低于时出血风险增加，低于细胞和白细胞形态正常；无破碎红细胞和异常细胞30×10^9/L时可能出现严重出血10×10^9/L血涂片还有助于排除其他血液系统疾病，如白血病（可见原始细自动血细胞分析仪还可提供平均血小板体积、血小板分布胞）、骨髓增生异常综合征（可见核分叶异常）、血栓性微血管MPV宽度等参数，患者常增高，反映骨髓代偿性释放病（可见破碎红细胞）等PDW ITPMPV大型幼稚血小板骨髓检查适应症检查指标12骨髓检查并非诊断必需，但在骨髓检查包括骨髓涂片和活检，ITP以下情况下推荐进行年龄前者主要观察细胞形态，后者评1岁的初发血小板减少患者，估骨髓整体结构和细胞构成关60以排除骨髓增生异常综合征；键指标包括巨核细胞数量和21伴有其他血细胞减少或异常；形态；粒红比例和成熟度；323计划进行糖皮质激素以外的二线是否有异常细胞或原始细胞增多；治疗如脾切除；对一线治疗无是否有纤维组织增生或肉芽肿44反应或疗效不持久；临床怀疑5其他疾病如淋巴瘤结果解读3患者骨髓检查结果通常为巨核细胞数量正常或增多，但血小板生成减ITP1少；粒系、红系形态和数量正常；无异常细胞浸润少数患者可见巨核23细胞成熟障碍表现，如核分叶减少、胞浆减少或空泡形成，这可能与免疫介导的巨核细胞损伤有关免疫学检测血小板相关抗体血小板相关抗体检测包括直接法（检测患者血小板表面的抗体）和间接法（检测患者血清中针对正常血小板的抗体）常用方法有ELISA、流式细胞术、单克隆抗体特异性固相捕获法MAIPA等阳性率约为60-70%，特异性较低，目前更多用于研究而非常规诊断自身抗体谱自身抗体谱检测有助于鉴别ITP与其他自身免疫性疾病常规检测项目包括抗核抗体ANA、抗双链DNA抗体、抗可提取核抗原抗体ENA、抗磷脂抗体等约20%的ITP患者可出现低滴度ANA阳性，但如果抗体滴度高或其他特异性抗体阳性，应考虑合并自身免疫性疾病的可能细胞亚群分析TT细胞亚群分析可评估细胞免疫功能状态研究显示ITP患者CD4+/CD8+比值降低，Th1/Th2比例升高，调节性T细胞Treg比例降低这些指标有助于深入了解疾病机制，指导个体化治疗，但目前主要用于研究而非常规诊断影像学检查腹部超声胸部影像学头颅影像学腹部超声是评估脾脏大小和结构的首选检查胸部线或有助于排除肺部感染、肺癌对于疑似颅内出血的患者，应及时进行头颅X CT方法患者通常脾脏大小正常，脾脏肿和纵隔肿瘤等可能导致继发性血小板减少的或检查对急性出血敏感度高，ITP CTMRI CT大提示可能存在门脉高压、血液系统疾病或疾病同时可发现隐匿性肺出血，评估治疗而对亚急性和慢性出血以及小出血灶的MRI感染等其他疾病超声还可评估肝脏形态和效果检查对于发现肺部小结节和纵隔检出率更高对于有神经系统症状的患者，CT结构，判断是否有肝硬化、肝脏肿瘤等淋巴结肿大更为敏感，有助于早期发现恶性影像学检查有助于排除颅内占位性病变、血肿瘤管畸形等继发性的病因ITP诊断标准确诊ITP1外周血血小板100×10^9/L，排除其他原因的血小板减少症疑似ITP2临床表现符合ITP，但存在其他可能影响血小板的因素基本检查项目3血常规、外周血涂片、肝肾功能、病毒学筛查必要时的检查4骨髓检查、自身抗体、影像学检查分期标准5新诊断（3个月）、持续（3-12个月）、慢性（12个月）2016年中国特发性血小板减少性紫癜诊断与治疗专家共识更新了ITP的诊断标准和分期共识强调ITP是一种排除性诊断，需要系统评估排除其他原因导致的血小板减少对于疑似ITP患者，建议完成基本检查项目，必要时进行骨髓检查和其他特殊检查以排除其他疾病共识还根据国际工作组建议，将ITP按病程分为新诊断（3个月）、持续性（3-12个月）和慢性（12个月）三期，这种分期有助于预测疾病自然进程和指导治疗决策鉴别诊断假性血小板减少症约15-30%的实验室报告的血小板减少是假性的，多因EDTA抗凝剂诱导血小板聚集所致特点是仪器计数低但患者无出血症状，血涂片可见血小板聚集解决方法是采用枸橼酸钠抗凝或毛细血管采血，或立即进行血细胞计数以减少体外聚集时间继发性血小板减少症需要排除的继发性原因包括1药物相关肝素、奎宁、磺胺类等；2感染HIV、HCV、CMV、EB病毒等；3自身免疫性疾病SLE、抗磷脂综合征；4血液系统疾病白血病、MDS、骨髓纤维化；5脾功能亢进肝硬化、门脉高压；6弥散性血管内凝血脓毒症、HELLP综合征遗传性血小板减少症某些遗传性疾病可表现为血小板减少，在青少年和年轻成人中应考虑1伯纳德-苏利尔综合征GPIb缺陷；2格兰兹曼血小板无力症GPIIb/IIIa缺陷；3MYH9相关疾病巨大血小板和白细胞包涵体；4范可尼贫血全血细胞减少和先天畸形第五部分治疗一线治疗观察等待糖皮质激素是初始治疗的基石，重症患者2轻度血小板减少无症状者可不需药物干预，可联合静脉免疫球蛋白快速提高血小板定期随访血小板计数和出血症状1二线治疗对一线治疗无效者可考虑脾切除术或免疫3抑制剂如利妥昔单抗、硫唑嘌呤等急症处理三线治疗5严重出血时需联合多种药物迅速提高血小促血小板生成药物如艾曲波帕、罗米司亭板，必要时输注血小板4可用于难治性患者，中医药治疗也是重要补充的治疗应个体化，考虑血小板计数、出血风险、年龄、合并症、患者意愿等因素治疗目标不是将血小板恢复正常，而是达到安全水平ITP（），预防严重出血并维持生活质量30×10^9/L治疗目标安全血小板水平出血风险控制治疗目标是使血小板计数达到安全水临床决策应主要基于出血风险评估而平以预防严重出血，非单纯血小板计数评估因素包括30×10^9/L而非恢复正常水平研究显示当血小既往严重出血史；年龄岁；1260板时，严重出血风险显合并使用抗凝或抗血小板药物；30×10^9/L3著降低；血小板时，可近期创伤或手术；合并高血压50×10^9/L45安全进行大多数侵入性操作和手术或消化性溃疡；生活方式和职业6对于特殊情况如需进行神经外科手术，（如高风险运动或职业）高风险患可能需要更高的目标（者即使血小板略高也应积极治疗80-）100×10^9/L生活质量维持治疗决策应考虑对生活质量的影响一些药物可能带来严重不良反应，如激素导致的糖尿病、感染风险增加、情绪改变等，可能降低生活质量治疗方案的选择应平衡疗效和不良反应，尊重患者对风险的态度和治疗偏好，追求最佳的整体获益观察等待策略监测频率适应人群1初期每周检测血小板，稳定后可延长至1-21-3血小板无出血症状者30×10^9/L2个月何时启动治疗教育与预防4出现出血症状或血小板持续下降至20-3避免创伤和抗血小板药物，认识出血预警信号30×10^9/L观察等待是一种积极的管理策略而非放任不管研究显示，对于轻度血小板减少（）且无出血症状的患者，尤其是儿童，观察等待可30×10^9/L能是最佳选择，因为疾病可能自限且避免了治疗相关不良反应此策略强调定期随访监测，患者教育和生活方式调整患者应了解疾病性质，避免影响血小板功能的药物（如阿司匹林和非甾体抗炎药），减少创伤风险，并掌握出血征兆和就医指征医生应制定具体随访计划，规定复查频率和启动治疗的阈值一线治疗糖皮质激素药物名称常用剂量疗程主要不良反应泼尼松

0.5-1mg/kg/d，口2-4周后逐渐减量体重增加、血糖升服高、胃炎甲泼尼龙

0.4-

0.8mg/kg/d，2-4周后逐渐减量同泼尼松，但糖皮口服质激素作用略强地塞米松40mg/d，连用4天，可重复1-2个疗程精神症状、失眠、口服高血糖甲泼尼龙冲击500-1000mg/d，严重出血时使用感染风险，电解质连用3天，静脉紊乱糖皮质激素是ITP一线治疗的基石，约70-80%的患者初始有反应，但长期缓解率仅20-30%其作用机制包括抑制自身抗体产生、减少网状内皮系统对血小板的清除、稳定血管内皮减少出血长期使用糖皮质激素可能导致多种不良反应，如骨质疏松、糖尿病、肥胖、高血压、白内障等建议联合使用钙剂和维生素D预防骨质疏松，定期监测血糖和血压，使用最低有效剂量，并尽早考虑激素减量和停用策略一线治疗静脉免疫球蛋白适应症1严重出血、血小板极度减少10×10^9/L、需要快速提高血小板计数给药方案

20.4g/kg/d×5天或1g/kg/d×1-2天，静脉滴注疗效特点3起效迅速24-48小时但维持时间短2-4周注意事项4输注反应、血栓风险、高昂费用静脉免疫球蛋白IVIG是一种从健康献血者血浆中提取的多克隆IgG制剂，作用机制包括阻断巨噬细胞的Fc受体抑制血小板清除、中和抗血小板自身抗体、调节T细胞和B细胞功能IVIG起效迅速，对急性严重出血患者尤为适用IVIG不良反应包括输注相关反应头痛、发热、寒战和严重但罕见的并发症如无菌性脑膜炎、溶血性贫血、血栓形成等建议首次使用时低速输注并密切监测生命体征，肾功能不全患者应谨慎使用并调整剂量，高危血栓患者可考虑替代治疗二线治疗脾切除术手术指征术前准备疗效与预后脾切除术适用于对术前评估包括血小脾切除术的初始反应率11一线治疗无反应或依赖板计数和出血风险评估；约为，长期缓解率80%大剂量激素维持的成人脾脏大小和位置的影约为，是目前260-70%患者；病程超过像学评估；肝功能和长期缓解率最高的治疗ITP23个月的慢性；门脉系统评估；感染方式预测良好反应的12ITP34需要长期维持治疗但不风险评估，包括脾切除因素包括年龄岁、45能耐受药物不良反应者后感染风险评分术前病程年、之前对激素1儿童不推荐脾切除，应接种肺炎球菌、流感有良好反应不良预后ITP因其自然缓解率高高嗜血杆菌和脑膜炎球菌因素包括高龄、长期龄（岁）、严重合疫苗，预防术后感染病程、合并其他自身免75并症和预期寿命短的患术前周使用糖皮质激疫性疾病术后需终身1-2者也应慎重考虑素或提高血小板至随访血细胞计数和感染IVIG安全水平状况二线治疗免疫抑制剂利妥昔单抗其他免疫抑制剂利妥昔单抗是抗单克隆抗体，通过清除细胞减少自身抗体硫唑嘌呤初始剂量，反应率约，起效慢CD20B1-2mg/kg/d40-60%产生标准剂量为周周，低剂量方案周个月，需监测肝功能和血常规环孢素初始剂量375mg/m²/×4100mg/3-6A3-周疗效相似但不良反应更少初始反应率约，年持，分两次口服，反应率约，需监测肾功能和药×460-70%15mg/kg/d50-60%续缓解率约主要不良反应包括输注反应、感染风险增加物浓度吗替麦考酚酯剂量，反应率约，对年40%1-2g/d40-60%（尤其是乙肝再激活）和罕见的进行性多灶性白质脑病轻女性较安全但妊娠期禁用长期使用免疫抑制剂需警惕感染和恶性肿瘤风险促血小板生成药物艾曲波帕罗米司亭新型促血小板药物艾曲波帕是口服受体激动剂，通过激活罗米司亭是皮下注射的受体激动剂，分子阿伐曲波帕是新型口服受体激动剂，剂量TPO TPOTPO信号通路促进巨核细胞增殖和分结构与内源性无相似性，因此不易产生中为日，不受食物和钙剂影响，肝毒性较JAK2/STAT TPO20mg/化初始剂量日，根据反应调整，和抗体剂量为周，个体化调整艾曲波帕轻卢索曲巴是类似物，通过刺25-50mg/1-10μg/kg/IL-11最大剂量日约患者有反应，约患者有反应，停药后约可持续缓解激巨核细胞生成促进血小板产生，剂量为75mg/70-80%80%15%25-但停药后多复发主要不良反应包括肝功能损主要不良反应与艾曲波帕相似，但肝毒性较轻，日，皮下注射，主要不良反应为水50μg/kg/害、血栓风险增加、骨髓纤维化和白内障使骨髓纤维化和血栓风险仍需监测钠潴留和贫血这些新药为难治性患者提ITP用期间需定期监测肝功能和外周血涂片供了更多选择靶向治疗利妥昔单抗靶向CD20，耗竭B细胞群体标准剂量375mg/m²/周×4周或低剂量方案100mg/周×4周均有效尤其适用于对激素敏感但需要长期维持的患者，以及有自身免疫倾向的年轻患者，可作为脾切除的替代选择使用前需筛查肝炎病毒，预防乙肝再激活贝利尤单抗靶向BLySB细胞刺激因子，抑制B细胞成熟和存活在系统性红斑狼疮合并ITP患者中显示良好疗效，目前正在进行单纯ITP的临床试验标准剂量为10mg/kg，每2周一次，共4次，后改为每4周一次主要不良反应为上呼吸道感染和过敏反应抑制剂FcRnFcRn保护IgG免于降解，是维持血清IgG水平的关键蛋白新型FcRn抑制剂如Efgartigimod和Rozanolixizumab通过阻断FcRn促进IgG降解，包括自身抗体早期临床试验显示约40-50%的难治性ITP患者有反应，维持时间约2-4周，重复给药安全有效补体抑制剂研究表明补体激活参与ITP的发病机制抗C1s抗体Sutimlimab在难治性ITP的初步试验中显示良好疗效，尤其适用于多种治疗失败和不适合手术的患者定期静脉输注，疗效维持时间长，但感染风险增加，需要流感嗜血杆菌等疫苗接种急性出血的处理维持生命体征氧气支持、液体复苏、血管活性药物1局部止血措施2压迫止血、止血材料、局部止血药全身性药物治疗3IVIG、糖皮质激素冲击、抗纤溶药物血小板输注4严重出血时紧急补充血小板外科干预5必要时手术止血、介入治疗急性严重出血是ITP的致命并发症，需要紧急处理治疗原则是先稳定生命体征，同时快速提高血小板计数首选治疗包括大剂量甲泼尼龙500-1000mg/d×3天联合IVIG1g/kg/d×1-2天，约90%患者可在24-48小时内血小板显著升高对于危及生命的出血，尤其是颅内出血，应立即输注血小板，尽管在ITP中血小板存活时间短，但可在关键时刻暂时提高血小板计数氨甲环酸25mg/kg，每6-8小时一次等抗纤溶药物有助于稳定血凝块重组活化因子VII90μg/kg可用于难治性严重出血，但血栓风险显著增加特殊人群的治疗儿童妊娠期老年1ITP2ITP3ITP儿童ITP多为急性自限性，约70-80%可在妊娠前3个月和产前6周是ITP加重的高风险老年患者治疗决策需考虑合并症和出血风险6个月内自然缓解轻中度血小板减少期治疗目标血小板通常为20-增加因素高血压、抗凝治疗、既往出血史20×10^9/L无明显出血者推荐观察等待30×10^9/L，接近预产期时目标升至使老年患者更易发生严重出血，尤其是颅内出血明显者首选短疗程泼尼松2-50×10^9/L首选治疗为泼尼松10-出血糖皮质激素长期使用可加重骨质疏松、4mg/kg/d×4天或单剂量IVIG慢性ITP20mg/d，无效时可使用IVIG妊娠期避糖尿病和感染风险，推荐尽早减量并加用其可考虑利妥昔单抗，脾切除仅适用于症状严免使用利妥昔单抗、免疫抑制剂和TPO-RA他药物如TPO-RA避免脾切除，因手术风重且年龄5岁的患者，且应尽可能推迟至分娩方式应根据产科指征决定，而非仅依据险和感染风险增加老年患者更应注重生活青春期后血小板计数胎儿/新生儿血小板减少风险质量，治疗目标应个体化约10-15%，需监测并处理难治性的管理ITP定义与识别治疗策略难治性定义为对两线或以上治疗无反应或初始有反应但无法维治疗策略包括单药、联合治疗和序贯治疗单药治疗ITP1TPO-持的包括以下情况对激素、和脾切除均无反应；是难治性的首选，反应率约其他选择包括利妥ITP1IVIG2RA ITP70-80%需要有毒性的治疗维持血小板；血小板昔单抗、免疫抑制剂；联合治疗低剂量激素、≥30×10^9/L32TPO-RA+伴有出血风险难治性占的，常见利妥昔单抗等组合可提高疗效；序贯治疗反应不30×10^9/L ITP ITP10-20%TPO-RA+3于老年患者、合并其他自身免疫病和重度血小板减少者佳时系统尝试不同机制药物识别难治性首先需重新评估诊断，排除继发性血小板减少和遗难治性治疗目标应个体化，不一定追求血小板正常，而是预防ITPITP传性疾病详细分析既往治疗方案、剂量、疗程和患者依从性，严重出血并改善生活质量心理支持和患者教育对管理长期疾病确认真正的治疗失败至关重要中医药治疗辨证分型常用方剂•气不摄血型气虚不能摄血，表现为出血量•补气摄血黄芪归脾汤、归脾汤加减多、色淡、神疲乏力•滋阴清热知柏地黄丸、青蒿鳖甲汤•阴虚热盛型阴虚内热，表现为出血色鲜红、•活血化瘀桃红四物汤、血府逐瘀汤心烦、口干、舌红少津•健脾止血四君子汤、归脾汤、十灰散•气滞血瘀型气滞血行不畅，表现为出血色紫暗、胸胁胀痛、舌紫暗•脾不统血型脾失健运，表现为出血反复、面色萎黄、食少腹胀单味中药•止血类白及、仙鹤草、

三七、艾叶•补气类黄芪、党参、太子参•活血类丹参、川芎、赤芍•滋阴类熟地、枸杞、女贞子中医药治疗ITP具有整体调节、多靶点作用的特点，可单独使用或与西医治疗结合研究表明，中药复方可通过调节免疫功能、促进巨核细胞增殖分化、改善微循环和血管功能等多种机制发挥作用适合长期应用，不良反应较少，尤其适用于慢性ITP患者的维持治疗第六部分护理生活护理用药护理出血预防与处理心理护理饮食营养均衡，保证足够蛋白质摄协助患者正确使用药物；监测药物教育出血预警症状；出血时的急救评估患者心理状态；提供疾病相关入；避免创伤和剧烈运动；保持充不良反应；提高用药依从性；指导措施；危急情况的判断和处理；随知识教育；帮助建立积极应对策略；分休息；避免使用阿司匹林等影响激素减量方案和逐步停药身携带紧急联系信息必要时转介专业心理咨询血小板功能的药物特发性血小板减少性紫癜患者的护理是综合管理的重要组成部分，目标是预防出血并发症、提高治疗依从性、改善生活质量良好的护理干预可减少住院率和医疗费用，促进疾病的长期管理生活护理饮食指导活动注意事项个人卫生饮食应保证营养均衡，特根据血小板计数调整活动保持良好口腔卫生，减少别是优质蛋白质的摄入，级别时避牙龈出血；定期温和清洁30×10^9/L有助于免疫功能维持和血免剧烈运动和高风险活动皮肤，避免搔抓和摩擦；小板生成富含维生素（如接触性运动、登山、女性月经期使用卫生棉条C和的食物（如深绿色蔬滑雪）；时应谨慎，以免损伤阴道黏K10×10^9/L菜、柑橘类水果）有助于应限制一般性体力活动膜；注意保持鼻腔湿润，维持血管完整性和凝血功注意防护措施穿着合适预防鼻出血感染预防也能应避免过量饮酒，因的保护装备，避免跌倒和很重要，尤其对于脾切除酒精可抑制血小板生成并碰撞；使用软毛牙刷、电或使用免疫抑制剂的患者，影响凝血功能某些中草动剃须刀减少出血风险；应避免接触感染源，保持药如丹参、银杏等有抗凝避免便秘和用力排便，预良好手卫生作用，应谨慎使用防消化道出血用药护理药物副作用监测1糖皮质激素定期监测血压、血糖、体重变化，注意皮肤、胃肠道不适；观察情绪变化、睡眠障碍和感染征象免疫抑制剂监测全血细胞计数、肝肾功能，注意感染症状，皮疹和过敏反应TPO受体激动剂定期检查肝功能、全血细胞计数，观察血栓形成征象如肢体肿痛、胸痛、呼吸困难用药依从性教育2强调按时按量服药的重要性，解释擅自停药或调整剂量的危害采用视觉提示工具（如药盒、日历、手机提醒）帮助记忆服药时间简化用药方案，尽可能减少每日服药次数讨论药物费用问题，提供医保政策和援助项目信息，减轻经济负担导致的依从性下降特殊用药指导3糖皮质激素早晨服用模拟自然分泌节律；与食物同服减少胃肠道刺激；不可突然停药，须在医生指导下逐渐减量TPO受体激动剂艾曲波帕需空腹服用，避免与富含钙的食物同时服用；罗米司亭需正确掌握皮下注射技术，轮换注射部位静脉免疫球蛋白输注期间密切观察生命体征，缓慢输注预防不良反应出血预防防护措施警示症状12环境安全移除家中尖锐物品和绊倒皮肤症状新出现的瘀点瘀斑，尤其风险；安装防滑垫和扶手减少跌倒风是无明显外伤；皮下血肿进行性增大；险；避免在坚硬表面上进行活动个已有瘀斑颜色加深或范围扩大黏膜人保护轻度活动时使用护膝护肘；出血口腔出血超过15分钟不止；牙使用软毛牙刷和电动剃须刀；避免鼻龈自发出血；鼻出血频繁或难以控制；腔干燥使用盐水喷雾；女性经期使用便血或黑便；尿液呈粉红色或红色卫生巾替代卫生棉条药物管理避神经系统症状持续性剧烈头痛；视免使用阿司匹林、布洛芬等抗血小板力突然改变；肢体麻木或无力；意识药物；服用任何新药前咨询医生；酒状态改变；这些可能提示颅内出血，精和某些草药也应避免属于紧急情况紧急处理3小出血局部压迫止血10-15分钟；局部冷敷减少出血；抬高出血部位；使用止血材料如明胶海绵、氧化纤维素严重出血立即呼叫急救；保持气道通畅；平卧位，抬高下肢；准备医疗记录和用药情况；如有条件，在等待救援时可输注血小板患者应随身携带紧急联系信息卡，上面注明诊断、血小板水平、用药情况和医生联系方式心理护理信息支持心理评估提供疾病相关知识，减轻不确定感2疾病认知状态、应对方式、心理困扰程度1情绪干预疏导负面情绪，促进心理适应35生活重建社会支持帮助重新规划生活，建立积极期望4动员家庭支持，推荐患者支持团体作为一种慢性疾病，往往对患者心理造成显著影响患者可能经历恐惧（对出血和死亡的担忧）、焦虑（对疾病进展和治疗效果的不确定性）、ITP抑郁（疾病限制活动和社交）和无助感（对疾病控制感缺失）研究显示约的患者有明显焦虑抑郁症状，显著影响生活质量30-40%ITP心理护理目标是帮助患者建立对疾病的积极认知，发展有效的应对策略，减轻心理负担护理措施包括提供准确信息、情绪支持、认知重建和行为策略对于心理困扰严重者，可能需要精神科会诊和专业心理治疗健康教育疾病知识普及自我管理技能基础知识向患者解释的本质、发病机制和自然病程，纠正常自我监测教会患者识别皮肤黏膜出血征象，评估出血严重程度，ITP见误解（如认为是传染病或癌症）血小板计数与出血风险的关记录血小板计数变化趋势止血技能简单局部止血方法如压迫系解释不同血小板水平下的出血风险，但强调个体差异性治止血、冷敷、抬高肢体等，常见部位如鼻出血的处理方法药物疗相关知识各种治疗方案的作用机制、预期效果、可能的不良管理自我调整用药（如根据医嘱调整激素剂量），管理不良反反应和风险收益比，帮助患者参与治疗决策应，建立用药日志药物相关知识详细讲解每种药物的使用方法、注意事项、常见健康记录维护个人健康档案，包括诊断日期、治疗史、血小板副作用及其管理方法，强调依从性的重要性数值变化、出血事件记录等，便于医疗团队全面了解病情第七部分预后1年缓解率%5年缓解率%特发性血小板减少性紫癜预后总体良好，但个体差异较大急性ITP（特别是儿童）约70-80%可在6个月内自然缓解成人慢性ITP完全缓解率较低，约20-30%，但通过治疗大多数可达到安全血小板水平并维持良好生活质量影响预后的主要因素包括年龄（儿童预后优于成人，老年患者风险最高）、病程（急性优于慢性）、治疗反应（对一线治疗反应良好者长期预后佳）、合并症（无合并症预后好）和血小板计数（极低值预后差）ITP总体死亡率较低，主要死因是出血（尤其是颅内出血）和感染（与治疗相关）预后影响因素年龄因素初始治疗反应年龄是影响ITP预后的关键因素儿童对初始治疗的反应是预测长期预后的重ITP多为自限性疾病，约70-80%在发病要指标对糖皮质激素治疗快速完全反6个月内自然缓解，无需特殊治疗；成人应（1周血小板恢复正常）的患者，长ITP缓解率较低，约20-30%可能自然缓期缓解率高达50-60%；对激素反应不解；老年患者（60岁）预后最差，出佳或快速复发者长期预后较差脾切除血风险高，对治疗反应较差，并且治疗术后迅速反应（1周内血小板恢复）预示相关不良反应更明显这种年龄相关的良好长期疗效；TPO-RA治疗早期反应预后差异可能与免疫系统发育状态和基（2周内血小板升高）也与长期管理成功础疾病负担有关率相关基因和免疫学标志物新兴研究表明，某些基因和免疫学标志物可能预测ITP预后和治疗反应如Fc受体多态性（FcγRIIa-H131R和FcγRIIIa-F158V）与利妥昔单抗反应相关；CD4+/CD8+比值和Treg细胞比例可预测糖皮质激素反应；IL-10和TNF-α多态性可能与疾病持续时间相关这些标志物有望发展成个体化治疗和预后评估的工具长期随访随访频率监测指标多学科协作随访频率应根据疾病活动血小板计数是核心监测指长期管理需多学科协ITP度和治疗方案个体化新标，反映疾病活动度和治作，尤其对于合并其他疾诊断或治疗调整期每疗效果血红蛋白和铁代病的患者血液科医师负1-周随访一次；疾病稳定谢指标有助于评估慢性失责核心治疗决策；风湿免2但仍需治疗每个月血和贫血情况根据治疗疫科协助评估潜在自身免1-3随访一次；长期缓解不需方案监测特定指标糖皮疫疾病；妇产科参与育龄治疗每个月随访一质激素治疗需监测血糖、女性和妊娠期管理；儿科3-6次；长期完全缓解每血压；免疫抑制剂需监测参与儿童治疗；心理6-ITP个月随访一次特殊情肝肾功能、全血细胞计数；科提供心理支持；中医科12况如妊娠、手术前后或出需监测肝功能可提供辅助治疗良好的TPO-RA血事件后需临时增加随访定期评估生活质量和心理团队协作可提高综合管理频率状态，采用标准化量表如质量，改善长期预后ITP-QOL复发的处理原因分析复发是ITP的常见问题，尤其在停药或减量后复发原因分析包括1治疗因素药物减量过快，疗程不足，治疗方案不当；2患者因素用药依从性差，未按规定复查；3疾病因素疾病本身活动度高，免疫异常持续存在；4继发因素新发感染，药物影响，合并其他自身免疫疾病详细的病史采集和全面检查有助于确定复发原因评估与分级复发后需全面评估1血小板计数下降程度；2出血症状性质和严重程度；3复发速度（急性或缓慢）；4既往治疗史和反应模式；5当前生活质量和出血风险根据这些因素将复发分为轻度（血小板30-100×10^9/L，无出血）、中度（血小板10-30×10^9/L，轻微出血）和重度（血小板10×10^9/L或有严重出血），指导处理策略治疗调整轻度复发可观察等待或小剂量激素（泼尼松5-10mg/日）短期使用；中度复发恢复先前有效治疗，如泼尼松

0.5-1mg/kg/日，或增加维持药物剂量；重度复发考虑联合治疗，如激素+IVIG，或换用新的二线治疗对于反复复发患者，应考虑长期维持治疗如TPO-RA，或脾切除术等根治性措施治疗目标是达到安全血小板水平，而非追求正常计数生活质量评估评估工具主要影响因素改善措施量表专为患者设计的生活质量研究显示，影响患者生活质量的因素包括基于评估结果，可采取针对性措施改善生活质ITP-QOL ITPITP评估工具，包括身体症状、情绪状态、日常功疾病相关因素血小板计数、出血症状严重量优化治疗方案选择不良反应少的药物，11能、担忧顾虑和社交活动五个维度，能全面反程度、疾病持续时间；治疗相关因素药物个体化治疗目标；症状管理针对疲劳、月/22映对生活各方面的影响健康调查问不良反应（如糖皮质激素导致的体重增加、情经过多等常见症状提供干预；心理支持认ITP SF-363卷通用健康相关生活质量量表，可比较与绪波动）、治疗负担（如频繁就医、高额医疗知行为疗法、压力管理技巧、支持小组参与；ITP其他慢性病患者的生活质量差异出血评估工费用）；心理社会因素疾病不确定性、活社会支持家庭教育、职业咨询、残疾福利34具（）评估出血对生活质量的具体动限制带来的社交障碍、工作学习影响、对未申请指导；自我管理教育提高疾病管理能ITP-BAT5影响来的担忧力，增强自我效能感第八部分研究进展近年来，研究取得了显著进展，深化了对疾病机制的理解，并开发了新型诊断和治疗方法病因学研究揭示了更复杂的免疫调节网络，ITP包括细胞、细胞、树突状细胞和巨核细胞之间的相互作用遗传学研究发现了影响疾病易感性和治疗反应的多个基因位点B T诊断技术方面，新型血小板功能检测方法和生物标志物正在开发，有望提高诊断准确性治疗领域涌现出多种新型靶向药物，如抑FcRn制剂、抑制剂和补体抑制剂，为难治性患者提供新选择细胞治疗如细胞和间充质干细胞也显示出潜在价值BTK CAR-T病因学研究遗传学研究免疫学研究全基因组关联研究已识别出多个与相关的易感基因位新研究发现滤泡辅助细胞在发病中的关键作用，细GWAS ITPT TfhITP Tfh点，包括区域、细胞因子及其受体基因、细胞活化相关基因胞通过提供共刺激信号和分泌促进自身反应性细胞活化和HLA TIL-21B研究表明患者中和等特抗体产生患者外周血细胞比例增高，且与疾病活动度正ITP HLA-DRB1*0410HLA-DQB1*0402ITP Tfh定基因型频率显著增高，提示特定抗原呈递方式可能促进自相关HLA身免疫反应中性粒细胞和巨噬细胞的新功能也得到关注，如中性粒细胞胞外微小表达谱分析显示患者、诱捕网在血小板破坏中的作用，以及巨噬细胞极化RNAmiRNA ITPmiR-146a miR-155NETs和等免疫调节相关表达异常，这些参与调平衡对清除血小板效率的影响肠道微生物组研究表明，miR-326miRNA miRNAM1/M2控细胞活化、抗体产生和炎症反应单细胞测序技术进一步揭示肠道菌群失调可能通过肠免疫轴影响自身免疫反应，为提B-ITP了患者免疫细胞亚群的异质性和功能特征供新的治疗靶点ITP诊断技术进展新型血小板检测技术自身抗体检测进展生物标志物123流式细胞术血小板分析使用流式细胞术可新型抗体检测平台多肽微阵列技术可同时血浆细胞因子谱IL-

2、IL-

6、IFN-γ、更准确评估血小板计数和体积，尤其适用于检测多种血小板糖蛋白表位的抗体，提高检TNF-α和IL-10等细胞因子水平可反映免疫重度血小板减少患者此技术还可检测血小测灵敏度和特异性质谱技术可鉴定新的自活动状态，某些模式与疾病严重程度和治疗板活化标志物P-selectin、CD63和凋亡身抗原靶点流式细胞术直接抗球蛋白检测反应相关血小板生成素TPO水平ITP标志物磷脂酰丝氨酸外翻，提供血小板功FCXM通过检测患者血清与正常血小板患者TPO水平通常正常或轻度升高，不匹配能信息血小板微粒体检测ITP患者血小的结合，灵敏度高于传统ELISA方法，对激血小板减少程度，与其他血小板减少症鉴别板源性微粒体PMPs增多，反映血小板活素反应性有预测价值T细胞反应检测通有价值血浆凝血因子水平vWF、纤维化和破坏增加，PMPs数量与疾病活动度相过体外刺激检测T细胞对血小板抗原的反应蛋白原等凝血因子水平变化可预测出血风险，关，可作为辅助诊断和监测指标性，有助于识别T细胞介导的ITP亚型补充传统血小板计数评估治疗新方向新型靶向药物FcRn抑制剂Efgartigimod、Rozanolixizumab等药物通过阻断FcRn保护IgG的功能，促进包括自身抗体在内的IgG快速降解临床试验显示约40-60%的难治性ITP患者有反应，起效快维持时间较短，但可重复给药BTK抑制剂依鲁替尼、阿卡替尼等通过抑制B细胞受体信号转导，减少B细胞活化和抗体产生初步研究显示对难治性ITP有效，尤其对合并其他B细胞相关自身免疫疾病患者免疫调节新策略补体抑制剂Sutimlimab抗C1s抗体通过阻断经典途径补体激活，减少补体介导的血小板破坏早期临床试验在难治性ITP中显示良好耐受性和持久反应树突状细胞疫苗将自体树突状细胞体外处理成耐受性表型，再回输体内诱导对血小板抗原特异性免疫耐受动物模型显示可减轻ITP并长期缓解，临床前研究正在进行Sirolimus雷帕霉素通过mTOR通路抑制T细胞活化，同时促进调节性T细胞扩增，重建免疫平衡细胞治疗间充质干细胞MSCs MSCs具有免疫调节作用，可抑制T细胞和B细胞功能，促进调节性T细胞生成初步临床试验显示对难治性ITP安全有效，约50%患者血小板升高，其中部分达到长期缓解CAR-Treg细胞工程化改造的调节性T细胞，通过特异性识别血小板抗原，在原位发挥免疫抑制作用动物实验显示可特异性抑制抗血小板自身免疫反应，降低全身免疫抑制相关副作用临床试验概况国际重要临床试验中国临床研究研究热点FIT1-FIT3研究评估FcRn抑制剂Efgartigimod罗米司亭中国多中心研究评估罗米司亭在中国预测治疗反应的生物标志物寻找可预测不同治疗在难治性ITP中的疗效，FIT1显示单次治疗后约ITP患者中的疗效和安全性，结果显示有效率约方案激素、利妥昔单抗、TPO-RA反应的生物标38%患者血小板升高至≥50×109/L，维持约3周，80%，与国际研究一致，但亚洲人群药代动力学志物，如Fc受体多态性、细胞因子图谱、T/B细胞FIT2/3正在评估重复给药的有效性和安全性特点需要剂量调整重组人血小板生成素rhTPO亚群特征等序贯治疗和联合治疗研究不同治疗FLIGHT研究评估低剂量利妥昔单抗100mg/周研究中国开发的rhTPO在ITP中显示良好疗效，组合的协同效应，如TPO-RA与低剂量利妥昔单抗×4周与标准剂量375mg/m²/周×4周在ITP中的约70%患者血小板升高，疗效可维持2-3周，为国联合，或TPO-RA与激素序贯治疗治疗指导策略疗效对比，初步结果显示低剂量不劣于标准剂量，内患者提供了新选择艾曲波帕联合低剂量糖皮质研究基于血小板计数和出血风险的个体化治疗策略，但不良反应更少激素研究探索联合治疗在降低激素用量同时维持确定最佳启动治疗和调整治疗的阈值疗效的可能性，初步结果显示可减少50-60%激素用量第九部分总结发病机制本质认识自身抗体介导的血小板破坏增加和生成减少是2核心机制是一种获得性免疫性疾病，以血小板减少ITP1和出血风险增加为特征诊断策略排除性诊断，需全面评估并排除继发性血小3板减少原因5预后管理治疗原则长期随访监测，注重生活质量和出血风险控制4个体化治疗，目标是达到安全血小板水平而非正常值特发性血小板减少性紫癜是一种病因复杂、临床表现多样的自身免疫性疾病深入了解其发病机制、掌握规范诊断流程、合理选择治疗方案对改善患者预后至关重要治疗应遵循个体化原则，平衡疗效与风险，注重生活质量随着对认识的深入和治疗手段的创新，难治性患者的管理选择日益丰富整合多学科协作，结合患者教育和自我管理，可显著改善疾病长期预后ITP未来研究将进一步阐明发病机制并开发更精准、更有效的治疗方法诊疗要点回顾诊断要点治疗原则患者管理123ITP诊断的关键在于排除其他可导致血小板治疗目标是达到安全血小板水平（通常长期管理包括定期监测血小板计数和出血症减少的疾病必要的检查包括血常规+血30×10^9/L），预防严重出血，而非追求状；根据疾病活动度调整随访频率；预防出涂片、肝肾功能、病毒学筛查；特定情况下正常值血小板30×10^9/L无出血者可观血的生活指导；药物不良反应监测和管理；需行骨髓检查、自身抗体筛查和影像学检查察等待；有出血或血小板30×10^9/L者考复发时的及时评估和处理；心理支持和健康血小板计数100×10^9/L，排除其他原因虑药物治疗，首选糖皮质激素；严重出血或教育；多学科协作处理特殊情况如妊娠、手后可诊断ITP诊断同时应评估出血风险和需紧急提高血小板者加用IVIG；对一线治术和合并症建立医患良好沟通和共同决策确定病程分期，指导后续治疗疗无效者考虑二线治疗如TPO-RA、利妥昔模式，提高治疗依从性和满意度单抗或脾切除术治疗过程关注疗效、不良反应和生活质量平衡未来展望精准医学基于基因组学和免疫学特征的个体化治疗1靶向治疗2更特异的免疫调节药物与细胞治疗方案预防策略3风险人群早期干预与免疫耐受诱导整合管理4多学科协作与患者参与的综合治疗模式未来ITP研究将向更精准、更个体化的方向发展基因组学和免疫学标记物有望指导治疗选择，预测疗效和不良反应，实现精准医学新型靶向药物如FcRn抑制剂、BTK抑制剂、补体抑制剂等将扩展治疗选择，特别是对难治性患者细胞治疗如CAR-Treg和间充质干细胞也显示出广阔前景移动健康技术将促进患者自我管理和远程监测，提高医疗可及性人工智能辅助决策系统有助于整合复杂信息，优化治疗方案通过多学科整合和患者积极参与，ITP管理将从单纯控制血小板计数向提高整体健康和生活质量转变，实现疾病的全程、全面、全人管理参考文献中华医学会血液学分会血栓与止血学组成人原发免疫性血小板减少

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