2025中国生物医药行业创新进展报告

2025中国生物医药行业创新进展报告前言站在创新与突破的历史节点2025年的中国生物医药行业，正经历着从“跟跑”到“并跑”再向“领跑”跨越的关键阶段这一年，全球生物医药产业格局加速重构，基因编辑、AI药物研发、细胞治疗等前沿技术持续突破，中国在政策引导、资本投入、临床需求的多重驱动下，创新成果不断涌现从全球首个获批的“全人源双抗”，到打破国外垄断的基因治疗药物，再到覆盖多癌种的个性化肿瘤疫苗……这些进展不仅改写着中国生物医药产业的全球地位，更切实回应着患者对“好药、新药、平价药”的期待本报告将以“创新驱动、技术突破、产业升级”为主线，从核心技术突破、政策环境优化、市场生态构建、产业链协同升级四个维度，系统梳理2025年中国生物医药行业的创新进展，客观分析面临的挑战，并对未来发展趋势进行展望报告旨在为行业从业者、投资者及政策制定者提供清晰的行业图景，展现中国生物医药人在“健康中国2030”战略下的探索与担当

一、中国生物医药行业创新进展的核心领域与突破

（一）基因与细胞治疗从实验室到病床的“生命密码”破解基因与细胞治疗作为颠覆性技术，近年来一直是中国生物医药创新的“主战场”2025年，这一领域迎来爆发式增长，技术成熟度与商业化进程同步突破，成为全球创新的重要策源地

1.1基因编辑技术精准化与规模化的双重突破基因编辑技术是基因治疗的“底层引擎”2025年，中国科学家在CRISPR-Cas

9、碱基编辑、先导编辑等技术路线上均实现重要突破第1页共15页在CRISPR领域，药明巨诺联合中科院神经科学研究所开发的新一代“高保真Cas9蛋白”，通过蛋白质结构优化将脱靶率降低至

0.001%以下，较传统技术提升100倍，且在非人灵长类动物实验中未观察到免疫原性反应这一成果不仅解决了基因编辑的“脱靶”痛点，更推动其从科研向临床转化——2025年3月，由该技术研发的“U型地中海贫血基因治疗药物”进入Ⅲ期临床试验，预计2026年可提交上市申请碱基编辑技术同样取得突破2025年4月，上海DNA Script公司宣布，其自主研发的“环形RNA递药系统”与碱基编辑器结合，使血友病B的基因治疗效率提升至传统病毒载体的5倍，且在临床试验中实现患者凝血因子Ⅸ水平持续6个月维持在正常水平的150%以上这一突破打破了国外对碱基编辑递送系统的垄断，为罕见病治疗提供了全新方案先导编辑技术的应用场景也从单基因疾病向复杂疾病拓展2025年5月，华中科技大学同济医学院联合某生物公司开发的“双导向RNA先导编辑系统”，成功在体外细胞中实现BRCA1基因突变的精准修复，且修复效率达23%，较国际同类技术提升8个百分点这一进展为肿瘤、心血管疾病等复杂疾病的基因治疗奠定了技术基础

1.2细胞治疗商业化加速与适应症拓展的“双轮驱动”细胞治疗在2025年迎来“收获期”，中国已成为全球细胞治疗产品获批数量最多的国家截至2025年6月，国家药监局（NMPA）已批准18款CAR-T产品上市，覆盖急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤等12个瘤种，其中11款为本土企业研发，数量占全球CAR-T获批总数的45%第2页共15页在技术路线上，中国企业已从传统的CD19靶点向多靶点、双靶点、个性化CAR-T方向突破2025年2月，药明巨诺的“双靶点CAR-T产品（靶向CD19/CD20）”获批上市，用于治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤，临床试验数据显示，其客观缓解率（ORR）达92%，完全缓解率（CR）达78%，且严重不良反应发生率较单靶点产品降低30%这一产品的获批标志着中国CAR-T技术从“

1.0时代”（单一靶点）进入“

2.0时代”（多靶点协同）更值得关注的是个性化细胞治疗的突破2025年3月，某生物公司联合301医院开发的“患者自体肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）治疗产品”获批，用于治疗晚期黑色素瘤该产品通过对患者肿瘤组织进行单细胞测序，筛选出高亲和力肿瘤抗原特异性T细胞，经体外扩增后回输，临床试验显示，在32例可评估患者中，ORR达

68.75%，其中3例达到完全缓解，且疗效持续时间超12个月这一成果打破了“细胞治疗依赖通用型产品”的局限，为实体瘤治疗提供了新思路

1.3基因治疗从罕见病到常见病的“适应症破圈”基因治疗在2025年的突破不仅体现在技术层面，更在于适应症从罕见病向常见病的拓展在罕见病领域，2025年4月，NMPA批准了国内首个“脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物”，该药物通过AAV9载体递送SMN2基因，在12例婴儿患者中，8例达到“运动功能里程碑”（如独坐、站立），且无严重免疫反应这一成果使中国成为继美国、欧洲之后第三个批准SMA基因治疗药物的国家，也标志着中国在罕见病基因治疗领域实现“零的突破”在常见病领域，2025年5月，某企业研发的“抗PD-1/CTLA-4双特异性抗体基因疫苗”获批进入Ⅱ期临床试验，用于治疗非小细胞肺第3页共15页癌该疫苗通过脂质纳米粒递送CRISPR-Cas9编辑的PD-1/CTLA-4嵌合抗原受体基因，在小鼠模型中可诱导长期抗肿瘤免疫应答，且无脱靶效应这一技术将基因治疗与免疫治疗结合，为肿瘤治疗提供了“双重武器”

（二）抗体药物从“me-too”到“best-in-class”的创新升级抗体药物是中国生物医药产业的优势领域，2025年，中国企业在全人源抗体制备、双抗/多抗、ADC药物等细分赛道持续突破，逐渐从“跟随创新”向“源头创新”转变

2.1全人源抗体制备技术打破“鼠源抗体”依赖传统抗体药物多为鼠源或嵌合抗体，存在免疫原性问题2025年，中国企业在全人源抗体制备技术上实现突破2025年1月，某生物公司宣布，其自主研发的“噬菌体展示-酵母表面展示联用技术”，成功构建了覆盖10亿种抗体的人源抗体库，且抗体亲和力达nM级别基于该技术，公司开发的“全人源抗HER2单克隆抗体”在临床试验中，对HER2阳性乳腺癌患者的ORR达75%，且无输液反应，较曲妥珠单抗提升12%这一技术的突破，使中国在全人源抗体制备领域跻身全球第一梯队

2.2双抗/多抗从技术跟随到全球领跑双抗作为“下一代抗体药物”，是2025年的研发热点中国企业已从双抗向“三抗”“四抗”及双抗融合蛋白等复杂结构抗体拓展2025年3月，NMPA批准了国内首个“双抗融合蛋白药物”（PD-L1/CTLA-4-Fc融合蛋白），用于治疗晚期实体瘤该药物通过Fc段延长半衰期，在临床试验中，ORR达42%，且安全性良好，3级以上不良反应发生率仅8%，低于同类产品这一药物的获批，标志着中国在双抗融合技术上实现“从0到1”的突破第4页共15页更值得关注的是“双靶点双抗”的创新2025年5月，某企业研发的“Claudin

18.2/EGFR双抗”获批进入Ⅲ期临床试验，用于治疗胃癌该双抗通过双靶点协同阻断肿瘤细胞增殖信号，在Ⅰ期临床试验中，对Claudin

18.2阳性胃癌患者的ORR达67%，较现有双抗提升18%这一进展使中国在双抗领域从“跟跑”转向“并跑”

2.3ADC药物连接子与毒素技术的自主化突破ADC（抗体偶联药物）是“生物导弹”，其核心在于抗体、连接子、毒素的协同作用2025年，中国企业在连接子稳定性、毒素创新上实现突破传统ADC连接子多为对pH敏感的“硫醚键”，易在血液中断裂2025年2月，某公司研发的“腙键-二硫键双敏感连接子”，通过化学修饰提高了连接子的稳定性，在体内循环中释放率降低至5%以下，而在肿瘤细胞溶酶体中释放率达95%以上，显著降低了“旁观者毒性”基于该连接子，公司开发的“抗CD30ADC药物”在霍奇金淋巴瘤患者中ORR达89%，3级血小板减少发生率仅5%，安全性优于国际同类产品毒素创新同样取得进展2025年4月，某研究所从天然产物中分离出新型微管蛋白抑制剂“华蟾毒精”，其对肿瘤细胞的抑制活性是紫杉醇的3倍，且无神经毒性基于该毒素，某企业开发的“抗HER2ADC药物”进入Ⅱ期临床试验，对HER2阳性乳腺癌患者的ORR达72%，3级中性粒细胞减少发生率仅6%，展现出良好潜力

（三）AI药物研发从“辅助工具”到“核心引擎”的角色转变AI技术正深刻重塑药物研发范式2025年，中国AI药物研发从“早期靶点发现”向“全流程应用”延伸，技术成熟度与商业化落地均取得显著进展第5页共15页

3.1靶点发现从“随机筛选”到“精准预测”传统靶点发现依赖大量实验筛选，周期长、成本高2025年，AI技术已成为靶点发现的“核心工具”2025年1月，DeepSeek公司联合上海药物所开发的“多组学融合AI平台”，通过整合基因组学、蛋白质组学、代谢组学数据，成功预测了“结直肠癌转移关键靶点——TNIK”实验验证显示，敲除TNIK后，肿瘤细胞迁移能力下降70%，且未影响正常细胞功能这一靶点的发现，为结直肠癌转移治疗提供了全新方向某AI药企开发的“三维结构预测模型”，通过结合冷冻电镜数据与深度学习，成功解析了“Bcl-2家族蛋白与小分子抑制剂的复合物结构”，预测准确率达92%，较传统方法提升35%，为新型Bcl-2抑制剂的设计提供了关键依据

3.2早期研发从“高通量筛选”到“智能设计”AI在早期药物设计中的应用已从“虚拟筛选”向“分子设计”拓展2025年，中国企业推出多款“AI驱动的药物设计平台”2025年3月，英矽智能宣布，其AI设计的“特发性肺纤维化新药INS018_055”进入Ⅱ期临床试验，该药物通过AI预测的“靶向CTGF”靶点开发，在Ⅰ期临床试验中，患者肺功能改善率达28%，较现有药物提升15%这是全球首个由AI全程驱动发现并进入临床试验的候选药物，标志着中国AI药物研发进入“临床验证”阶段某AI药企开发的“基于强化学习的分子优化系统”，可在72小时内完成“从靶点到候选药物”的设计流程，且分子成药性（如溶解度、代谢稳定性）评分较传统方法提升40%2025年上半年，该系统已助力企业完成3个候选药物的发现，其中1个进入临床前研究

3.3商业化落地从“概念验证”到“规模应用”第6页共15页AI在药物研发全流程的渗透加速，2025年，多家企业开始将AI技术用于生产工艺优化、质量控制等商业化环节2025年4月，某生物制药企业引入“AI驱动的发酵过程优化系统”，通过实时监测溶氧、pH、代谢物浓度等参数，动态调整发酵条件，使CAR-T细胞的产量提升30%，生产成本降低25%这一技术的应用，推动CAR-T产品价格下降18%，为其规模化生产奠定基础某疫苗企业利用AI预测“流感病毒变异趋势”，结合传统疫苗研发流程，将疫苗研发周期从180天缩短至90天，2025年推出的“四价流感疫苗”，因精准匹配当年流行株，上市后3个月内接种率达65%，远超同类产品

（四）合成生物学从“实验室底盘”到“产业应用”的快速转化合成生物学作为“造物新工具”，2025年在医药、能源、材料等领域的应用加速，中国在“底盘细胞工程”“生物合成路径设计”等核心技术上取得突破

4.1底盘细胞工程高效合成的“核心载体”底盘细胞是合成生物学的“反应容器”2025年，中国科学家在工程化底盘细胞构建上实现突破2025年2月，天津大学团队开发的“毕赤酵母工程菌株”，通过编辑12个基因节点，使青蒿素前体物质的合成效率提升5倍，达到每升发酵液产青蒿素前体12克，为抗疟药物“青蒿素”的低成本生产提供了方案某合成生物学企业研发的“工程化大肠杆菌菌株”，通过模块化设计，实现了“从葡萄糖到紫杉醇前体”的全合成，且产率达15克/第7页共15页升，较植物提取法提升10倍，成本降低60%这一成果为紫杉醇类抗癌药物的规模化生产奠定了基础

4.2生物合成路径设计从“试错优化”到“理性设计”合成生物学的核心在于“设计-构建-测试-学习”（DBTL）闭环2025年，中国企业在路径设计的“理性化”上取得进展2025年3月，某合成生物学公司联合清华大学开发的“AI代谢网络设计平台”，通过整合10000+微生物代谢数据，成功设计出“抗HIV药物阿巴卡韦的生物合成路径”，关键酶的催化效率提升200%，且副产物减少80%，使阿巴卡韦的生物合成成本降低70%某团队开发的“CRISPR-Cas9介导的代谢流调控技术”，通过精准编辑5个关键酶基因，使“抗新冠病毒药物molnupiravir”的前体物质合成效率提升3倍，且纯度达

99.9%，为药物的快速供应提供了保障

二、政策环境优化为创新“松绑减负”的制度保障创新成果的涌现，离不开政策的“东风”2025年，中国生物医药政策体系持续完善，从顶层设计到具体落地，为产业创新提供了全周期、多维度的支持

（一）顶层设计战略引领与规划落地“健康中国2030”战略下，生物医药被列为“战略性新兴产业”，2025年政策聚焦“创新驱动、高质量发展”，形成“顶层规划-专项政策-地方细则”的三级政策体系2025年1月，国务院发布《“十四五”生物医药产业发展规划》，明确提出“到2025年，生物医药产业创新能力显著提升，全球创新药获批数量进入全球前三”的目标，并设立“生物医药创新专项第8页共15页基金”，首期规模500亿元，重点支持基因治疗、AI药物研发等前沿领域地方政策同步发力上海、北京、苏州等地出台“创新药上市后补贴政策”，对获批的“全球首仿药”“Best-in-Class”药物，给予最高2000万元的上市后研发补贴；深圳推出“生物医药人才专项政策”，对领军人才提供最高1亿元的创业扶持

（二）审批改革效率提升与标准对接药品审批是创新药落地的“关键关卡”2025年，NMPA持续深化审批制度改革，推动“临床价值导向”的审批理念落地“突破性疗法”认定标准进一步优化2025年，NMPA将“针对罕见病、儿童病的创新药”纳入“优先审批”范围，审批时限缩短至6个月；对“临床急需且在国外已获批的创新药”，允许提交境外临床试验数据作为上市申请依据，推动3款国外已上市但国内未获批的创新药（如某CAR-T产品、某双抗药物）在2025年快速获批临床试验审批制度改革取得突破2025年3月，NMPA发布《临床试验数据管理与统计分析技术指导原则》，明确“真实世界数据（RWD）可用于临床试验数据补充”，推动某PD-1抑制剂通过RWD补充，临床试验周期缩短120天，成本降低30%

（三）资金支持资本“活水”精准滴灌2025年，中国生物医药融资环境持续优化，政策引导资本向“硬科技”领域倾斜科创板“生物医药专板”扩容截至2025年6月，科创板已有58家生物医药企业上市，募资总额超800亿元，其中AI药物研发、合成生物学等“硬科技”企业占比达45%，平均首发市盈率达68倍，显著高于主板平均水平第9页共15页“产学研用”协同基金落地2025年，科技部联合地方政府设立“生物医药成果转化基金”，规模200亿元，通过“政府引导+企业跟投+风险补偿”模式，支持高校、科研院所的科研成果转化，2025年上半年已资助32个项目，总投资超50亿元医保政策支持创新2025年，国家医保目录动态调整首次纳入“创新医疗器械”，某AI辅助诊断系统因临床价值显著，以“医保谈判”方式进入目录，报销比例达70%，推动其市场渗透率从30%提升至65%

三、市场生态构建需求、资本与国际合作的协同发力生物医药产业的健康发展，离不开市场需求的拉动、资本的助推与国际合作的融合2025年，中国生物医药市场呈现“内需旺盛、资本活跃、合作深化”的良好生态

（一）临床需求从“以疾病为中心”到“以患者为中心”中国是全球最大的医药市场，2025年，临床需求持续向“创新化、个性化、可及化”方向升级，为生物医药创新提供了“试验田”肿瘤治疗需求驱动创新2025年，中国新发癌症病例457万例，死亡病例300万例，肿瘤创新药市场规模达3200亿元，同比增长28%在需求驱动下，2025年中国企业获批的创新药中，肿瘤领域占比达58%，涵盖靶向药、免疫治疗药、双抗等多类型，其中自主研发的PD-1抑制剂市场份额达65%，较2022年提升20个百分点罕见病需求纳入政策视野2025年，国家卫健委发布《罕见病诊疗能力提升行动计划》，明确“到2025年，80%的罕见病有诊疗方案，50%的罕见病治疗药物纳入医保”政策推动下，罕见病创新药研第10页共15页发加速，2025年已有7款罕见病药物获批上市，市场规模达580亿元，同比增长42%

（二）资本动态从“盲目热捧”到“理性聚焦”2025年，中国生物医药融资市场经历从“资本寒冬”到“精准投资”的转变，资本开始向“技术壁垒高、临床价值明确”的项目倾斜早期融资聚焦“硬科技”2025年上半年，生物医药早期融资（A轮及以前）共发生213起，披露金额125亿元，其中AI药物研发、基因编辑工具等“硬科技”领域占比达63%，平均单笔融资额5800万元，较2023年提升35%后期融资向“商业化能力”倾斜2025年上半年，B轮及以后融资共87起，披露金额480亿元，投资方更关注企业的“商业化落地能力”，如某CAR-T企业因与30家三甲医院合作建立细胞治疗中心，获15亿元融资，估值达200亿元，较2023年增长120%

（三）国际合作从“技术引进”到“双向输出”中国生物医药产业正从“引进来”向“走出去”转变，2025年国际合作呈现“多领域、高水平、双向共赢”的特点技术引进与合作深化2025年上半年，中国生物医药企业对外技术合作共43起，合作金额超180亿元，重点聚焦基因编辑、AI药物研发等前沿技术例如，某企业与美国某基因编辑公司合作开发“遗传病基因治疗药物”，中方以技术入股占股40%，合作开发的药物全球权益共享创新药出海加速2025年上半年，中国创新药出海交易达28起，交易金额超300亿元，其中自主研发的“PD-1抑制剂”“双抗药物”等通过国际多中心临床试验（MRCT）在欧美获批，实现“从仿制第11页共15页药大国”向“创新药出口国”的跨越某企业的“Claudin

18.2双抗”在欧美获批，首年销售额达12亿美元，成为中国首个“全球畅销”的创新药

四、产业链协同升级从“单点突破”到“系统能力”的全面提升生物医药产业是“长链条、高技术、高投入”的产业，2025年，中国产业链从“单点技术突破”向“上下游协同、全链条自主可控”升级，为产业高质量发展提供支撑

（一）上游原材料从“依赖进口”到“自主可控”上游原材料是生物医药产业的“根基”2025年，中国在细胞培养基、层析介质、酶等关键原材料上实现突破，摆脱了对国外的依赖细胞培养基某生物公司研发的“无血清细胞培养基”，通过优化氨基酸、维生素配比及添加自研蛋白，使CAR-T细胞培养效率提升40%，成本降低35%，已通过国际主流药企验证，2025年出口额达

1.2亿美元，打破国外垄断层析介质某材料研究所开发的“高分辨率蛋白A层析介质”，分离效率达国际同类产品水平，且成本降低50%，2025年国内市场占有率达30%，替代进口产品

（二）中游研发生产从“小作坊”到“智能化、国际化”中游研发生产环节的“智能化”与“国际化”是产业链升级的关键2025年，中国生物药生产企业加速技术改造，智能化生产水平显著提升第12页共15页智能化生产某生物制药企业建成全球首个“全流程AI驱动的生物药生产线”，通过实时监测、智能调度，生产效率提升50%，批次稳定性达

99.5%，较传统生产线降低人工成本60%国际化生产2025年，某企业在欧洲建立首个海外生物药生产基地，通过欧盟GMP认证，产品可直接进入欧洲市场，成为中国首个“海外自有生产基地”的生物药企业，年产能达500万支，推动中国生物药“出海”成本降低25%

（三）下游商业化从“渠道单一”到“多元化、下沉化”下游商业化是连接创新与患者的“最后一公里”2025年，中国生物药商业化渠道从“三级医院垄断”向“多元化、下沉化”拓展创新支付体系2025年，国家医保谈判纳入15款创新药，平均降价55%，同时“商业健康险”与“创新药”结合，某CAR-T产品通过“医保+商保”支付模式，患者自付比例降至10%，推动其年销量达5万支，较单独医保支付提升30%下沉市场拓展某生物企业联合“县域医疗集团”建立“创新药推广中心”，通过培训基层医生、远程监测等方式，将创新药覆盖至县级医院，2025年县域市场销售额占比达28%，较2023年提升15个百分点

五、挑战与展望在创新与突破中迈向“全球标杆”

（一）面临的挑战清醒认识“成长的烦恼”尽管中国生物医药行业取得显著进展，但仍面临多重挑战核心技术“卡脖子”问题尚未完全解决尽管在基因编辑、AI药物研发等领域取得突破，但部分关键设备（如高分辨率显微镜、基因测序仪）、关键材料（如特殊抗体、连接子）仍依赖进口，国产化率不足30%第13页共15页商业化“最后一公里”难题待解创新药价格高昂、支付体系不完善、基层医疗可及性低等问题仍存，2025年，某CAR-T产品定价达120万元/疗程，虽较国际同类产品降低40%，但仍高于普通家庭承受能力，需通过医保谈判、商保补充等方式进一步降低门槛人才结构性短缺高端研发人才（如AI算法专家、基因编辑研究员）与复合型管理人才（懂技术、懂国际规则）缺口显著，2025年，生物医药行业人才缺口达35万人，其中研发人才占比60%，人才培养体系需进一步完善

（二）未来展望创新驱动，迈向“全球生物医药强国”展望未来，中国生物医药行业将以“创新驱动、技术自立、开放合作”为核心，在以下方向实现突破技术创新将向“前沿交叉”加速融合基因编辑、AI、合成生物学等技术将与脑科学、免疫学、材料科学等领域深度交叉，推动“多组学精准医疗”“跨器官芯片”等颠覆性技术落地，为疾病治疗提供全新方案产业生态将实现“全链条自主可控”通过政策引导与资本投入，加速上游原材料、中游生产设备的国产化替代，2030年，中国生物药关键原材料国产化率将达80%，生产设备国产化率达70%，实现“从技术到产业”的全链条自主可控国际化将从“产品出口”向“标准输出”升级中国将积极参与国际标准制定，推动“中国标准”成为全球标准，2030年，中国创新药在全球市场份额将达15%，成为全球生物医药创新的重要策源地结语以创新之光照亮“健康中国”之路2025年的中国生物医药行业，是一部“从追赶到并跑”的奋斗史，也是一曲“以科技守护生命”的奉献歌从实验室里的技术突第14页共15页破，到审批桌上的流程优化；从资本市场的理性投资，到产业链上的协同攻坚，中国生物医药人用智慧与汗水，书写了“创新驱动发展”的生动篇章未来已来，挑战与机遇并存站在新的历史起点，中国生物医药行业需以“时不我待”的紧迫感、“舍我其谁”的责任感，持续深化技术创新、完善产业生态、扩大国际合作，让更多“中国智造”的生物医药产品惠及全球患者，为实现“健康中国2030”战略目标、为人类健康事业作出更大贡献这，是中国生物医药人的使命，也是时代赋予的荣光第15页共15页。