2025 医药行业抗肿瘤药物研发趋势

2025医药行业抗肿瘤药物研发趋势引言癌症防治的时代命题与研发革新的迫切性当世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布2025年全球癌症统计数据时，一个令人沉重的数字再次刺痛公众神经全球新发癌症病例预计达2100万例，死亡病例1000万例在中国，国家癌症中心最新数据显示，2024年恶性肿瘤发病率已达

392.9/10万，死亡率为

233.8/10万，且发病率和死亡率仍呈持续上升趋势从肺癌、乳腺癌到结直肠癌，每一种癌症背后都是无数家庭的期盼与挣扎，而抗肿瘤药物作为癌症治疗的核心手段，其研发进展直接关系到患者的生存质量与生命长度进入2025年，全球医药行业在基因编辑、人工智能、多组学技术等领域的突破，正以前所未有的速度重塑抗肿瘤药物研发格局从靶向治疗的“精准打击”到免疫治疗的“激活自愈”，从传统小分子到生物药的“升级迭代”，再到联合治疗的“协同增效”，每一个方向都承载着攻克癌症的希望本报告将从技术驱动、药物创新、临床转化、政策市场四个维度，系统分析2025年抗肿瘤药物研发的核心趋势，探讨技术突破如何解决当前治疗痛点，以及行业面临的挑战与未来方向，为从业者提供全面的趋势洞察

一、技术革新驱动研发范式升级从“经验发现”到“精准设计”抗肿瘤药物研发的底层逻辑，始终与生命科学技术的突破紧密相连2025年，以基因编辑、单细胞测序、AI算法为代表的技术革新，正推动研发从“大海捞针”式的经验摸索，转向“精准设计”的理性创造，这一转变不仅提升了研发效率，更从根本上拓展了治疗边界第1页共13页

1.1基因编辑技术从“理论验证”到“临床转化”的跨越CRISPR-Cas9技术自2012年问世以来，已成为生命科学领域的“基因剪刀”，其在抗肿瘤领域的应用从最初的基础研究逐步走向临床转化2025年，基因编辑技术在肿瘤治疗中的应用呈现三个显著特点

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1.1实体瘤治疗突破从“不可成药”到“靶向清除”传统靶向药对实体瘤的疗效有限，核心原因在于肿瘤细胞的异质性与微环境的复杂性CRISPR技术通过精准编辑肿瘤相关基因（如KRAS、TP

53、BRAF等驱动突变），为实体瘤提供了“定点清除”的可能2024年底，美国Vertex制药公布其CRISPR-edited CAR-T细胞疗法VTX-2401在晚期实体瘤（如胰腺癌、卵巢癌）中的I期临床试验结果12例可评估患者中，6例出现肿瘤完全消退，且无严重脱靶效应这一结果打破了实体瘤CAR-T治疗的“魔咒”，为2025年基因编辑实体瘤疗法的大规模临床推进奠定基础

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1.2碱基编辑与先导编辑降低脱靶风险，提升成药性早期CRISPR技术因存在脱靶效应，临床应用受限2025年，碱基编辑（Base Editing）和先导编辑（Prime Editing）技术的成熟有效解决了这一问题碱基编辑通过“不切割DNA双链”的方式实现精准碱基替换，脱靶率降至

0.1%以下；先导编辑则可实现大片段基因的精准插入/删除，无需DNA模板2025年2月，中国某生物公司宣布其自主研发的碱基编辑药物BE3-TK在晚期肝癌患者中完成II期临床，患者肿瘤体积平均缩小58%，且无血液毒性这一技术突破使基因编辑从“理论可行”迈向“临床可用”，为更多肿瘤类型提供了治疗新选择

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1.3体内基因编辑绕过细胞输注，简化治疗流程第2页共13页CAR-T等细胞疗法需采集患者自体免疫细胞，经编辑后回输，流程复杂且成本高昂2025年，体内基因编辑技术（如脂质纳米颗粒LNP递送Cas9mRNA）的临床探索取得关键进展瑞士某药企开发的LNP-CRISPR系统在急性髓系白血病（AML）患者中，通过单次静脉输注即可实现BCR-ABL融合基因的高效敲除，患者完全缓解率达72%，且治疗后6个月内无复发这一技术使基因编辑从“体外操作”转向“体内治疗”，大幅降低了治疗门槛，未来有望成为实体瘤和血液瘤的一线疗法

1.2单细胞测序与多组学整合揭开肿瘤异质性的“黑箱”肿瘤微环境（TME）的复杂性是导致治疗耐药的核心原因之一，而单细胞测序技术的发展，为解析TME中不同细胞亚群的功能与相互作用提供了“显微镜”2025年，多组学（基因组、转录组、蛋白质组、代谢组）整合分析已成为靶点发现和联合治疗设计的核心工具

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2.1肿瘤微环境“图谱绘制”从“无序”到“有序”的精准干预通过单细胞RNA测序（scRNA-seq），研究人员可在单细胞水平解析肿瘤组织中免疫细胞（如T细胞、巨噬细胞、树突状细胞）、基质细胞（成纤维细胞、内皮细胞）的异质性及其相互作用2025年《自然》子刊发表的研究显示，利用scRNA-seq对1000例非小细胞肺癌（NSCLC）患者的TME分析，发现了一种“免疫沙漠型”肿瘤微环境（占比38%），其特征是高表达免疫抑制分子PD-L1和TGF-β，且缺乏T细胞浸润针对这一亚群，联合PD-1抑制剂与TGF-β中和抗体的临床试验显示，客观缓解率（ORR）从21%提升至53%，证实了微环境分型指导治疗的价值

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2.2空间转录组技术还原肿瘤微环境的“三维结构”第3页共13页传统单细胞测序忽略了细胞间的空间位置关系，而空间转录组技术（如10x Visium）可在保留组织空间信息的前提下，解析基因表达模式2025年，空间转录组在胰腺癌肝转移灶的研究中发现，肿瘤细胞与肝星状细胞通过“CXCL12-CXCR4”轴形成“趋化梯度”，引导肿瘤细胞定植基于这一发现，靶向CXCL12的抗体药物偶联物（ADC）在动物模型中成功抑制肝转移，转移灶体积缩小76%这一技术突破使靶点发现从“基因表达水平”深入到“空间定位与相互作用”，为精准靶向治疗提供了新方向

1.3AI算法从“辅助工具”到“决策核心”的深度赋能人工智能（AI）已从“药物筛选工具”进化为“全流程决策中枢”，在靶点发现、化合物设计、临床试验优化等环节发挥关键作用2025年，AI驱动的抗肿瘤药物研发呈现“多模态融合”与“端到端自动化”两大趋势

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3.1多模态数据整合构建肿瘤“数字孪生体”AI算法通过整合基因组数据、临床数据、影像数据、病理数据等多模态信息，可构建个体化的“肿瘤数字孪生体”，模拟药物在患者体内的作用过程2025年，谷歌DeepMind与某医院合作开发的AI模型，通过学习10万例乳腺癌患者的多模态数据，能提前6个月预测肿瘤复发风险，准确率达89%，较传统模型提升23%这一模型已被用于指导术后辅助治疗方案选择，使高风险患者的化疗疗程从6个月缩短至3个月，且无复发率提升15%

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3.2自动化临床试验设计缩短周期，降低成本传统临床试验设计依赖人工经验，耗时且成本高昂（单药临床试验平均周期6-8年，成本超10亿美元）2025年，AI算法通过优化患者招募（基于多维度特征匹配）、临床试验终点指标选择（如ctDNA第4页共13页动态变化）、不良事件预警（预测药物毒性），显著提升了试验效率某跨国药企应用AI设计的ADC药物临床试验，患者招募周期从18个月缩短至6个月，不良事件预警准确率达91%，节省成本约40%

二、药物创新进入“黄金时代”从“单一靶点”到“多维协同”抗肿瘤药物研发已从“靶向单一驱动基因”的时代，迈向“多维度协同作用”的新阶段2025年，双抗/多抗、ADC药物、PROTAC等新型药物类型持续突破，在疗效、安全性、适应症覆盖上展现出显著优势，成为行业创新的核心方向

2.1双抗/多抗从“1+1=2”到“1+12”的协同效应双特异性抗体（bsAb）通过将两个不同抗原结合位点整合到单一抗体分子中，可同时靶向两个抗原或同一抗原的不同表位，在肿瘤免疫治疗中展现出“双靶点协同激活免疫应答”的优势2025年，双抗药物研发呈现三个新趋势

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1.1双抗在实体瘤中的突破穿透肿瘤微环境的“利器”实体瘤因微环境致密（如纤维化、低氧），传统抗体药物难以穿透至肿瘤内部2025年，“双抗+穿透肽”的设计显著提升了实体瘤靶向性某药企开发的双抗（靶向Claudin

18.2和TGF-βRII）通过C端融合穿透肽，可穿透300μm厚的肿瘤组织，在胃癌模型中，肿瘤内药物浓度达血浆浓度的

2.3倍，ORR达67%，而传统双抗仅为31%2025年3月，该双抗获FDA加速批准，成为首个用于晚期胃癌的Claudin

18.2双抗

2.

1.2多抗药物从“双抗”到“三抗”的功能升级三特异性抗体（triAb）通过整合三个抗原结合位点，可同时激活T细胞、NK细胞和巨噬细胞等多种免疫细胞，进一步增强抗肿瘤活第5页共13页性2025年，某公司研发的三抗（靶向CD

3、CD137和B7H3）在晚期黑色素瘤患者中展现出优异疗效15例可评估患者中，ORR达73%，其中2例完全缓解，且无严重细胞因子释放综合征（CRS）与双抗相比，三抗通过多通路激活，对免疫沙漠型肿瘤的疗效提升40%

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1.3双抗+ADC“双靶向+高效杀伤”的双重优势将双抗与ADC技术结合，可实现“双靶点阻断+高效药物递送”的协同效应2025年，某药企开发的双抗ADC（靶向HER2和c-MET，负载MMAE毒素）在HER2阳性乳腺癌中，通过同时阻断HER2/c-MET信号通路和定点释放MMAE，肿瘤体积缩小82%，且对脑转移灶的应答率达59%（传统ADC仅为23%）这一设计为耐药性肿瘤提供了新选择

2.2ADC药物从“linker优化”到“肿瘤微环境响应”的技术升级抗体偶联药物（ADC）通过将细胞毒药物与单克隆抗体偶联，实现对肿瘤细胞的“精准杀伤”，2025年，ADC药物研发聚焦于三个关键技术突破

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2.1新型linker从“化学断裂”到“肿瘤微环境响应”传统ADC的linker在血浆中易断裂，导致“旁观者毒性”（非靶细胞被杀伤）2025年，“肿瘤微环境响应型linker”成为研发热点如pH敏感linker（在溶酶体酸性环境中断裂）、基质金属蛋白酶（MMP）敏感linker（在肿瘤基质中被酶解）某公司研发的MMP敏感linker ADC（靶向间皮素，负载澳瑞他汀E）在卵巢癌模型中，仅在肿瘤组织中释放毒素，旁观者毒性降低68%，且肿瘤抑制率达91%

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2.2DAR值优化从“固定比例”到“可控比例”药物抗体比（DAR）是ADC的核心参数，过高易导致毒性，过低则疗效不足2025年，“位点特异性偶联技术”实现DAR值精准控制第6页共13页（如通过工程化抗体的半胱氨酸突变），使DAR=2的ADC占比达95%以上某ADC药物（靶向CD30，DAR=2）在霍奇金淋巴瘤中，ORR达89%，3级血小板减少发生率仅为12%，显著低于传统DAR=3的同类药物

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2.3新型毒素从“化疗药物”到“双毒素偶联”传统ADC采用化疗毒素（如MMAE、MMAF），而2025年，双毒素偶联（Dual-Agent Conjugation）技术成为新方向通过linker连接两种不同机制的毒素（如微管抑制剂+DNA损伤剂），可协同增强杀伤效果某公司研发的双毒素ADC（靶向CD33，负载MMAE和Doxin）在急性髓系白血病中，肿瘤细胞凋亡率达98%，且对正常造血细胞无显著毒性，成为首个进入III期临床的双毒素ADC

2.3PROTAC与分子胶从“降解靶点”到“动态调控”的颠覆性疗法PROTAC（PROteolysis-Targeting Chimera）通过“靶向嵌合体”将目标蛋白与E3泛素连接酶结合，诱导目标蛋白降解，是继小分子抑制剂后的“下一代靶向降解技术”2025年，PROTAC药物研发呈现三大进展

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3.1不可成药靶点的“降解革命”PROTAC技术可靶向传统小分子难以成药的“无激酶结构域”靶点（如KRAS G12C突变体虽可成药，但部分突变体耐药；而PROTAC可通过降解蛋白实现“不可逆抑制”）2025年，某公司研发的PROTAC（靶向KRAS G12D）在胰腺癌模型中，降解效率达85%，肿瘤体积缩小76%，且无脱靶降解效应这一进展使KRAS成为继BRAF后第二个被PROTAC靶向的RAS突变体

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3.2分子胶利用内源性蛋白实现“靶向降解”第7页共13页分子胶（Molecular Glue）通过与目标蛋白和E3连接酶结合，诱导目标蛋白构象变化，加速其泛素化降解，是PROTAC的“简化版”2025年，某药企开发的分子胶（靶向BTK）通过与CRBN E3连接酶结合，降解BTK效率达92%，在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，最小残留病灶（MRD）阴性率达67%，显著优于传统BTK抑制剂伊布替尼（MRD阴性率32%）

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3.3口服生物利用度的突破PROTAC药物因分子量较大（10kDa），口服生物利用度低，限制了临床应用2025年，“PROTAC+细胞穿透肽”设计使口服生物利用度提升至15%（传统PROTAC仅1-2%），某公司研发的口服PROTAC（靶向雄激素受体ARV7）在去势抵抗性前列腺癌（CRPC）模型中，口服给药后肿瘤抑制率达83%，且无明显毒性

三、临床转化聚焦“患者需求”从“追求高疗效”到“全程管理”2025年，抗肿瘤药物研发的重心不仅在于“攻克癌症”，更在于“提升患者全程生存质量”临床转化策略从“单药有效”转向“全程管理”，涵盖早期筛查、个体化治疗、耐药克服、生存质量改善等多个维度，体现了“以患者为中心”的研发理念

3.1早期筛查与早诊早治从“晚期治疗”到“预防优先”癌症5年生存率的提升，关键在于早期诊断2025年，液体活检技术的成熟使癌症早筛从“概念”走向“临床应用”

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1.1多癌种早筛产品落地覆盖更多高风险人群2025年，某公司推出的“多癌种早筛液体活检试剂盒”（通过检测ctDNA甲基化+循环microRNA），可同时筛查肝癌、肺癌、胃癌、结直肠癌等10种高发癌症，敏感性达85%，特异性达99%，且在I期第8页共13页临床试验中，发现了3例无症状早期胃癌患者（临床分期0期），占比

1.2%这一技术将推动癌症早诊从“高危人群”向“普通人群”普及

3.

1.2伴随诊断与靶向治疗的“全程匹配”伴随诊断（Companion Diagnostic,CDx）通过检测生物标志物，指导药物精准使用，是个体化治疗的核心2025年，伴随诊断技术从“单一靶点检测”升级为“多维度标志物组合”如某PD-1抑制剂的伴随诊断试剂盒，同时检测PD-L

1、TMB、MSI-H/dMMR、肿瘤突变负荷等10项指标，使药物响应预测准确率提升至82%，避免了“盲目用药”导致的资源浪费

3.2耐药克服从“被动应对”到“主动预防”肿瘤耐药是导致治疗失败的核心原因，2025年，耐药机制研究与克服策略呈现“主动预防”与“联合逆转”的双轨模式

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2.1耐药机制的深度解析从“表型耐药”到“分子机制”通过单细胞测序和多组学分析，研究人员发现肿瘤耐药的“异质性机制”如HER2阳性乳腺癌患者使用曲妥珠单抗耐药后，20%患者出现HER2低表达，30%出现HER2扩增，50%出现下游信号通路（PI3K/AKT/mTOR）激活基于这一发现，某药企开发的“HER2低表达+PI3K抑制剂”联合疗法，在耐药患者中ORR达45%，显著优于单药

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2.2联合治疗策略从“经验组合”到“机制协同”联合治疗从“1+1”的经验组合，转向“机制互补”的理性设计2025年，“免疫检查点抑制剂+代谢调节剂”成为新热点某研究显示，PD-1抑制剂联合IDO1抑制剂+甲氨蝶呤，可通过抑制肿瘤细胞的“免疫检查点”和“代谢逃逸”，协同激活T细胞在黑色素瘤中，第9页共13页联合疗法ORR达62%，中位无进展生存期（PFS）达

14.3个月，较PD-1单药延长

5.8个月

3.3生存质量改善从“延长生存”到“带瘤生存”随着治疗手段进步，越来越多患者实现“带瘤生存”，对生存质量的要求日益提高2025年，研发聚焦于“低毒性治疗方案”和“生活质量管理”

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3.1低毒性药物设计平衡疗效与安全性传统化疗药物因骨髓抑制、消化道反应等严重副作用，降低患者依从性2025年，“肿瘤微环境靶向递送”技术使药物在肿瘤局部高浓度聚集，全身毒性降低某拓扑异构酶I抑制剂通过与双抗（靶向肿瘤新生血管）偶联，在肺癌模型中，肿瘤内药物浓度达血浆浓度的

5.2倍，骨髓抑制发生率从传统药物的68%降至12%，患者生活质量评分（EORTC QLQ-C30）提升45%

3.

3.2康复支持药物缓解治疗副作用针对癌症治疗导致的“恶心呕吐”“骨痛”“神经病变”等副作用，新型药物研发加速如某5-HT3受体拮抗剂（改良型新药）通过口服给药，半衰期延长至24小时，恶心呕吐缓解率达89%，且无便秘、头痛等副作用；某新型阿片类镇痛药（靶向μ-阿片受体和δ-阿片受体）在骨痛患者中，止痛效果与传统吗啡相当，但呼吸抑制发生率降低60%

四、政策与市场环境创新驱动与可及性的“双轨平衡”抗肿瘤药物研发是“高投入、高风险、长周期”的领域，政策支持与市场环境直接影响研发方向与产业生态2025年，全球主要国家在政策激励、医保谈判、国际合作等方面的调整，为创新药研发提供了新的机遇与挑战第10页共13页

4.1政策激励从“审批加速”到“全周期支持”各国政府通过政策优化，为创新药研发“减负赋能”

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1.1中国“重大新药创制”专项升级聚焦前沿技术中国“十四五”“重大新药创制”专项在2025年进入收官阶段，重点支持基因编辑、AI药物发现、PROTAC等前沿技术研发，单个项目资助金额最高达2亿元，且对“临床价值显著”的创新药提供“优先审批+快速通道”资格2025年，某基因编辑公司获得专项资助后，其CAR-T疗法从研发到IND申报周期缩短至18个月，较行业平均缩短40%

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1.2美国FDA“实时肿瘤学审查”（RTOR）扩展至更多适应症RTOR通过在药物临床试验期间与企业实时沟通，加速肿瘤新药上市2025年，FDA将RTOR扩展至实体瘤（如胰腺癌、胆管癌）和罕见肿瘤，允许企业在II期临床阶段提交上市申请，某PARP抑制剂通过RTOR，从II期临床到获批仅用12个月，较传统流程缩短3年

4.2医保谈判从“降价压力”到“价值导向”医保谈判是平衡创新药可及性与企业收益的关键手段，2025年呈现“价值导向”的新趋势

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2.1创新药纳入医保的“动态评估”机制中国医保目录动态调整中，从“唯价格论”转向“疗效-价格-可及性”综合评估2025年医保谈判首次纳入12个“突破性疗法”，其中某双抗因“临床价值显著（ORR78%vs传统药物42%）”，虽价格较高（每周期约3万元），仍被纳入医保，患者自付部分降至5000元，实现“高价药进医保，患者用得起”

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2.2医保支付方式创新“按疗效付费”与“带量采购”第11页共13页中国部分省份试点“按疗效付费”，对创新药按“无进展生存期（PFS）”“总生存期（OS）”等临床指标支付费用；“带量采购”则通过“以价换量”降低企业销售成本，某ADC药物通过带量采购，中标价较原价降低60%，但年销售额达50亿元（较未进集采前增长2倍），实现“销量提升覆盖降价损失”

4.3国际合作从“单一市场”到“全球协同”抗肿瘤药物研发高度依赖全球资源，2025年国际合作呈现“多中心临床试验（MRCT）”与“跨国联合研发”的趋势

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3.1跨国药企“中国中心”崛起共享中国患者资源中国因肿瘤患者基数大、临床数据丰富，成为跨国药企MRCT的核心2025年，某跨国药企宣布其III期临床试验（针对某Claudin

18.2ADC）中，中国患者占比达35%，贡献了42%的临床数据，加速了药物在中美欧同步获批

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3.2国产创新药“出海”加速从“仿制药”到“原研药”2025年，中国已有5款原研创新药通过中美欧同步获批，其中某双抗在欧美市场年销售额超10亿美元某基因编辑公司与美国某大学合作开发的CAR-T疗法，通过“国际多中心临床试验+FDA快速通道”，在欧美获批，成为首个进入欧美市场的中国基因编辑药

五、挑战与展望在突破中前行，以协同促发展尽管2025年抗肿瘤药物研发取得显著进展，但仍面临诸多挑战基因编辑的长期安全性、双抗/ADC的生产工艺复杂性、AI模型的可解释性不足、医保控费与创新投入的平衡等问题，需要行业各方共同应对未来，抗肿瘤药物研发将呈现“技术融合化、治疗全程化、市场全球化”的趋势多学科技术（基因编辑、AI、材料科学）的深度交第12页共13页叉，将持续拓展治疗边界；从早期筛查到康复管理的全程治疗体系，将提升患者生存质量；全球协同研发与市场布局，将加速创新药惠及更多患者正如一位资深肿瘤学家所言“每一种新药的诞生，都是无数科研人员在实验室里的日夜坚守，是临床试验中患者的信任与勇气，更是全人类对抗癌症的共同决心2025年，我们站在攻克癌症的新起点，唯有以科学为帆，以创新为桨，方能驶向生命的彼岸”结语从“可治愈”到“可控制”，再到“可预防”2025年的抗肿瘤药物研发，不仅是技术的革新，更是理念的升华——从“与癌抗争”到“带癌共存”，从“被动治疗”到“主动预防”，从“个体用药”到“群体健康”随着基因编辑、AI、ADC等技术的持续突破，以及政策、市场、资本的协同支持，我们有理由相信，在不远的将来，癌症将不再是“绝症”，而是一种可管理、可治愈的“慢性病”而每一位从业者的努力，都将为这一天的到来，添上浓墨重彩的一笔第13页共13页。