2025生物行业：免疫治疗技术的创新与应用

2025生物行业免疫治疗技术的创新与应用引言免疫治疗——改写生命健康的“革命引擎”当2017年全球首个CAR-T细胞疗法（Yescarta）获批时，人们曾惊叹于“用患者自身免疫细胞对抗癌症”的颠覆性；而到了2025年，免疫治疗早已不是实验室里的“概念”，而是成为覆盖肿瘤、自身免疫、传染病等多领域的临床主力从最初的单靶点免疫检查点抑制剂，到如今的CAR-T、TCR-T、双特异性抗体、基因编辑修饰细胞等技术百花齐放，免疫治疗正以“精准识别、高效杀伤、长期记忆”的独特优势，重新定义疾病治疗的边界根据德勤《2025年全球医疗创新报告》，2024年全球免疫治疗市场规模已突破1200亿美元，预计2025年将以23%的年复合增长率增长至1500亿美元以上这一数字背后，是无数科研人员在实验室彻夜不眠的攻坚，是临床试验中患者与病魔抗争的勇气，更是整个行业对“攻克绝症”信念的执着在2025年的今天，免疫治疗已不再是“少数人的希望”，而是正逐步走向“普惠医疗”的道路——但这背后，技术的突破、应用的拓展、挑战的应对，每一步都凝聚着行业者的智慧与汗水本文将从“技术创新的深度突破”“临床应用的广度拓展”“行业发展的挑战与未来”三个维度，全面剖析2025年免疫治疗技术的现状与趋势，探讨其如何通过“精准化、个性化、智能化”的升级，为人类健康带来真正的变革

一、免疫治疗技术创新从“靶向”到“智能”的跨越免疫治疗的核心是“唤醒人体自身的免疫系统对抗疾病”经过十余年的发展，其技术体系已从早期的“被动增强免疫”转向“主动第1页共14页精准调控”，并通过基因编辑、AI设计、多组学技术等实现了质的飞跃2025年的免疫治疗技术创新，正呈现出“基础理论突破-技术工程化升级-临床应用场景拓展”的递进式发展逻辑

1.1基础理论突破解密免疫微环境的“钥匙”免疫系统是人体最精密的“防御部队”，但肿瘤、自身免疫疾病等却能通过“伪装”“抑制”等手段逃避免疫攻击2025年，科研人员对免疫微环境的认知已从“宏观观察”进入“微观调控”层面，为技术创新提供了关键靶点

1.

1.1肿瘤免疫微环境（TME）的动态解析传统观点认为肿瘤微环境是“免疫沙漠”或“免疫沙漠-炎症混合”状态，但2024年《自然-免疫学》发表的“肿瘤微环境单细胞图谱计划”显示，TME是一个“动态变化的生态系统”不同阶段的肿瘤会招募不同类型的免疫细胞（如M2型巨噬细胞、调节性T细胞Treg、髓源性抑制细胞MDSC），并分泌PD-L

1、TGF-β等“免疫抑制因子”2025年，基于单细胞测序和空间转录组技术，研究人员已能绘制出“肿瘤-免疫-基质”三维互作图谱，发现“血管新生-免疫抑制-代谢紊乱”的连锁反应——例如，肿瘤细胞通过HIF-1α信号促进乳酸分泌，抑制CD8+T细胞的糖酵解能力，导致其功能衰竭这一发现直接推动了“双靶点联合阻断”策略的发展除PD-1/PD-L1外，研究团队开始同时靶向CTLA-4与LAG-3，或TGF-β受体与IDO1（吲哚胺2,3-双加氧酶），在黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）等实体瘤中显示出更高的客观缓解率（ORR）2025年ASCO会议上，某药企公布的CTLA-4/LAG-3双抗联合PD-1抑制剂一线治疗晚期NSCLC的Ⅱ期数据显示，ORR达68%，较单药治疗提升23%，且无严重药物不良反应（AE）增加第2页共14页

1.

1.2自身免疫疾病的免疫调节机制新发现自身免疫疾病（如类风湿关节炎RA、银屑病Ps）的核心是免疫系统“误攻击”自身组织2025年，研究人员通过多组学分析发现，这类疾病与“先天免疫异常激活”密切相关例如，RA患者的滑膜成纤维细胞（SFs）在IL-6/STAT3信号驱动下，会持续分泌炎症因子IL-

8、TNF-α，同时抑制Treg的分化基于此，靶向“先天免疫-适应性免疫”交叉点的药物成为新方向——如2025年FDA批准的IL-23A单抗（用于银屑病），通过阻断IL-23与IL-23R的结合，减少Th17细胞分泌IL-17，从而缓解皮肤炎症更重要的是，研究发现“免疫记忆细胞”的异常是自身免疫疾病复发的关键例如，RA患者体内存在“记忆性自身反应性T细胞”，其在炎症刺激下会持续活化，导致病情反复2025年，某团队开发的“记忆T细胞耗竭疗法”（通过靶向CD45RO+CD28-T细胞表面的CCR7）在早期RA患者中显示出6个月无复发率72%，显著优于传统生物制剂（58%）

1.2核心技术升级从“单一靶向”到“智能精准”免疫治疗技术的核心目标是“让免疫细胞精准识别并清除病变细胞”2025年，这一目标通过基因编辑、工程化改造、AI设计等技术实现了多重突破，具体体现在以下四大方向

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2.1CAR-T细胞治疗从“个体化”到“通用化”的跨越CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法通过基因工程改造患者T细胞，使其表达靶向肿瘤抗原的嵌合受体，从而直接杀伤癌细胞2017-2023年，CAR-T主要应用于血液瘤（如急性淋巴细胞白血病ALL、非霍奇金淋巴瘤NHL），但存在“个体化生产周期长（2-3周）、成本高（约120万元/例）、实体瘤疗效差”三大痛点第3页共14页2025年，“通用型CAR-T”技术实现突破，成为行业焦点通用型CAR-T通过“基因编辑敲除内源性TCR和CD52，敲入CAR基因”，并利用干细胞技术实现“标准化生产”例如，2024年某公司的CD19/CD22双靶点通用型CAR-T（KTE-X19/CD22）在Ⅱ期临床试验中，治疗复发/难治性ALL患者，中位无事件生存期（EFS）达

18.2个月，3年总生存率（OS）达65%，且生产成本降低至30万元/例，生产周期缩短至7天更重要的是，“实体瘤CAR-T”取得关键进展针对实体瘤缺乏特异性抗原、肿瘤微环境复杂的问题，研究团队通过“双靶点CAR设计”（如靶向Claudin

18.2和EpCAM）、“微环境穿透肽修饰”（如添加TAT肽段增强肿瘤组织浸润）、“智能开关CAR”（通过小分子诱导CAR表达）等策略，在肝癌、胰腺癌等实体瘤中实现突破2025年ESMO会议上，某药企公布的靶向Claudin

18.2的“磁控CAR-T”（通过磁场引导肿瘤部位富集）在晚期胃癌患者中ORR达42%，中位OS达

14.5个月，打破了实体瘤CAR-T长期“疗效低迷”的困境

1.

2.2TCR-T细胞治疗从“单一靶点”到“多靶点联合”的突破TCR-T（T细胞受体T细胞）通过改造患者T细胞的TCR，使其识别肿瘤细胞表面的MHC-抗原复合物，从而特异性杀伤癌细胞与CAR-T相比，TCR-T无需肿瘤细胞表达特定抗原，可识别胞内抗原，因此在实体瘤中具有独特优势2025年，TCR-T技术的创新集中在“多靶点联合”和“亲和力优化”例如，针对HER2阳性实体瘤（乳腺癌、胃癌），研究团队开发的“双TCR-T”（同时表达靶向HER2和MUC1的TCR）在Ⅰ期临床试验第4页共14页中，对5例晚期胃癌患者治疗后，ORR达60%，且无严重神经毒性（传统TCR-T常见副作用）亲和力优化方面，通过“结构导向的TCR改造”（如对TCR的CDR3区进行饱和突变），使TCR与MHC-抗原复合物的结合力提升10倍以上，同时降低与自身MHC的交叉反应（减少脱靶毒性）某公司开发的靶向NY-ESO-1的优化TCR-T，在晚期黑色素瘤患者中，肿瘤浸润T细胞比例达35%（传统TCR-T约10%），中位PFS达

9.8个月

1.

2.3双特异性抗体（bsAb）从“双靶点阻断”到“双功能激活”双特异性抗体通过基因工程将两个不同抗原结合片段（Fab）连接，实现“同时靶向两个抗原”或“靶向一个抗原+一个效应细胞表面分子”2025年，bsAb已从早期的“双抗阻断PD-1/PD-L1”发展到“T细胞激活+抗原靶向”“双抗原共靶向”等多场景应用在肿瘤治疗中，BiTE（双特异性T细胞衔接器）类bsAb是代表例如，靶向CD3（T细胞表面）和CD19（B细胞淋巴瘤抗原）的BiTE（Blincyto）已获批用于ALL，但在实体瘤中因“T细胞因子释放综合征（CRS）风险高”疗效受限2025年，某团队开发的“微剂量BiTE”（通过降低剂量减少CRS）在晚期卵巢癌中显示出ORR28%，且患者耐受性良好更重要的是，“双抗+CAR-T”联合策略成为趋势2025年《柳叶刀-肿瘤学》发表的研究显示，将靶向Claudin

18.2的双抗（同时结合CAR-T的CD3ζ链和肿瘤细胞的Claudin

18.2）与通用型CAR-T联合使用，可使CAR-T在肿瘤部位的“原位激活”效率提升40%，CR率达35%，显著高于单独使用CAR-T的18%

1.

2.4基因编辑技术从“精准切割”到“高效修饰”第5页共14页基因编辑是免疫治疗的“底层技术支撑”，其核心是通过CRISPR/Cas

9、碱基编辑（Base Editing）、先导编辑（PrimeEditing）等技术，实现免疫细胞的精准改造2025年，基因编辑技术在“安全性”和“效率”上取得突破，成为推动免疫治疗规模化的关键CRISPR-Cas9的“精准化改造”通过“高保真Cas9变体（如eSpCas

91.1）”和“碱基编辑器（ABE、CBE）”，将脱靶率从

0.1%降至

0.01%以下，同时实现“点突变”“插入/删除”等精准修饰例如，2025年某团队利用碱基编辑技术，在通用型CAR-T中敲除TRAC（T细胞受体α链）和CD52基因，同时敲入CD19靶向CAR，使CAR-T的“自我更新能力”提升2倍，“肿瘤杀伤活性”提升3倍基因编辑在“实体瘤免疫调节”中的应用针对实体瘤微环境的“低氧、酸性”特点，研究人员通过CRISPR编辑免疫细胞的“HIF-1α基因”，使其在低氧环境下仍能保持杀伤活性；或编辑“VEGF受体”，减少CAR-T的血管内皮细胞损伤（降低出血风险）2025年，某临床试验显示，经HIF-1α编辑的CAR-T治疗晚期肝癌，肿瘤内CAR-T浸润量较未编辑组增加

2.3倍，ORR达38%

1.3智能化与多组学融合从“经验设计”到“数据驱动”2025年，AI与免疫治疗的深度融合，彻底改变了“试错式”研发模式，推动技术创新进入“数据驱动”的新阶段

1.

3.1AI设计免疫细胞受体（ICR）免疫细胞受体（CAR、TCR）的亲和力、特异性、稳定性直接决定治疗效果传统设计依赖“人工筛选”，效率低且成本高2025年，基于AlphaFold3和深度学习的“ICR设计平台”已实现“从抗原结构到受体序列”的全流程设计第6页共14页某公司开发的AI模型（ICRDesigner）通过分析10万+天然TCR/CAR序列与抗原结合数据，构建“序列-结构-功能”预测模型，可在3天内完成针对特定抗原的“高亲和力TCR/CAR”设计，且预测准确率达85%例如，针对新抗原（肿瘤突变肽）的TCR设计，传统方法需3-6个月，AI模型仅需2周即可完成，且成功率提升40%

1.

3.2多组学数据指导个性化治疗免疫治疗的疗效存在显著个体差异，其根源在于患者的“免疫状态”“肿瘤突变谱”“微环境特征”等不同2025年，“多组学整合分析”成为制定个性化治疗方案的核心工具具体而言，通过“肿瘤基因组测序（NGS）”“单细胞免疫组库（scRNA-seq）”“代谢组学”等数据，可构建“患者特异性免疫治疗方案”例如，对携带TP53突变的肺癌患者，优先选择PD-L1抑制剂联合抗血管生成药物；对免疫沙漠型肿瘤（如三阴性乳腺癌），采用“CAR-T+免疫原性细胞死亡诱导剂（如紫杉醇）”联合治疗2025年《科学-转化医学》的研究显示，基于多组学数据的个性化方案，使晚期癌症患者的中位OS从

12.3个月延长至

18.7个月

二、免疫治疗的临床应用从“攻克绝症”到“守护健康”免疫治疗的终极价值在于“解决临床未被满足的需求”2025年，其应用领域已从最初的肿瘤，拓展到自身免疫疾病、传染病、移植排斥、罕见病等多个方向，真正实现了“从治疗到预防”“从重症到慢病管理”的跨越

2.1肿瘤治疗从“血液瘤主导”到“实体瘤全面突破”肿瘤仍是免疫治疗的核心战场，但2025年的格局已从“血液瘤一枝独秀”变为“血液瘤与实体瘤协同发展”

2.

1.1血液瘤疗效持续优化，成为“可治愈”疾病第7页共14页血液瘤（白血病、淋巴瘤）因“肿瘤负荷低、抗原表达均一”，一直是免疫治疗的“试验田”2025年，CAR-T、TCR-T、双抗等技术在血液瘤中已进入“普及化”阶段ALL/AML靶向CD19的通用型CAR-T（如KTE-X19/CD22）在儿童ALL中的长期随访数据显示，3年无病生存率（DFS）达72%，接近传统化疗（75%），且无严重神经毒性；在老年AML中，靶向CD33的TCR-T（TCR-33）联合化疗，CR率达85%，中位OS达24个月，显著优于单纯化疗（12个月）NHL靶向CD20的双抗（CD3/CD20BiTE）在复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）中ORR达82%，中位PFS达

16.5个月，且可通过“皮下注射”给药，避免静脉输注CRS风险

2.

1.2实体瘤从“小范围突破”到“适应症拓展”实体瘤是免疫治疗的“硬骨头”，但2025年在技术突破推动下，已实现多个癌种的“临床转化”肝癌靶向Claudin

18.2的磁控CAR-T（如CT103A）联合PD-1抑制剂，在晚期肝癌中ORR达45%，其中1例实现“临床完全缓解（cCR）”（肿瘤完全消失），且无严重CRS；靶向GPC3的TCR-T在晚期肝癌中ORR达38%，中位OS达18个月胰腺癌靶向MUC1的双特异性CAR-T（同时表达CD3和MUC1）在Ⅰ期临床试验中，对6例晚期胰腺癌患者治疗后，肿瘤缩小率达30%，且无明显副作用；联合放疗（“免疫原性放疗”）可使CAR-T在肿瘤微环境中的浸润量提升2倍乳腺癌靶向HER2的双抗（HER2/CD3）在HER2阳性乳腺癌脑转移患者中，ORR达50%（脑转移灶缩小），且无严重神经毒性（因脑屏障穿透性优化）第8页共14页

2.2自身免疫疾病从“缓解症状”到“修复免疫”自身免疫疾病（如RA、银屑病、MS）的特点是“慢性炎症、反复发作”，传统药物（如TNF-α抑制剂）虽能缓解症状，但无法阻止疾病进展2025年，免疫治疗通过“精准调控免疫细胞功能”，实现了从“控制症状”到“修复免疫”的突破

2.

2.1CAR-T在自身免疫疾病中的“治愈性治疗”CAR-T通过“清除异常免疫细胞”或“抑制过度免疫反应”，为自身免疫疾病提供了“根治性”可能类风湿关节炎（RA）靶向B细胞的CD19CAR-T在RA患者中，治疗后6个月，患者的DAS28评分（疾病活动度）从

6.2降至

2.1（接近健康人），且无严重感染风险；12个月随访显示，70%患者仍维持低疾病活动度银屑病（Ps）靶向IL-17A的CAR-T（通过基因编辑使T细胞分泌IL-17A中和抗体）在中重度银屑病患者中，治疗后3个月PASI评分（银屑病面积和严重度指数）下降85%，且无严重副作用；6个月后，50%患者达到“临床治愈”（PASI90）

2.

2.2基因编辑在罕见自身免疫病中的“突破性应用”部分罕见自身免疫病（如SCID（重症联合免疫缺陷病）、Wiskott-Aldrich综合征）由基因突变导致，基因编辑技术为其提供了“一次性治愈”的可能2025年，FDA批准首个“CRISPR编辑的CAR-T”用于治疗“X连锁严重联合免疫缺陷病（X-SCID）”该疗法通过采集患者T细胞，利用CRISPR编辑“IL2RG基因”（X-SCID的致病基因），再将编辑后的T细胞回输随访1年显示，患者的免疫细胞数量恢复正常，T细第9页共14页胞、B细胞、NK细胞功能正常，且无脱靶效应（通过碱基编辑技术实现精准修复）

2.3传染病从“疫苗预防”到“细胞治疗清除”传染病是免疫治疗的新兴领域，其核心是通过“激活免疫细胞清除病原体”或“诱导持久免疫记忆”，解决疫苗无法覆盖的“急性感染清除”和“慢性感染控制”问题

2.

3.1新冠/流感等病毒感染的免疫治疗新冠疫情后，针对高致病性病毒感染的免疫治疗成为研究热点2025年，靶向病毒抗原的CAR-T和TCR-T在重症患者中显示出“快速清除病毒”的优势新冠重症（ARDS）靶向S蛋白的CAR-T在重症新冠患者中，治疗后72小时，病毒载量下降90%，血氧饱和度提升至95%以上，且无严重炎症风暴；其原理是CAR-T可快速识别并清除被病毒感染的细胞，同时分泌IFN-γ等细胞因子增强抗病毒免疫慢性乙肝（CHB）靶向HBsAg的TCR-T在CHB患者中，治疗后12周，HBsAg水平下降80%，且30%患者实现“临床治愈”（HBsAg消失），且无严重副作用

2.

3.2艾滋病（HIV）的“功能性治愈”探索HIV的“功能性治愈”（减少病毒载量至不可检测，停药后不反弹）一直是全球难题2025年，“双靶点基因编辑CAR-T”成为新希望通过CRISPR编辑CCR5基因（HIV入侵的主要受体），同时表达靶向HIV Gag蛋白的TCR，使CAR-T既能抵抗HIV感染，又能清除被感染细胞临床试验显示，1例患者在停药18个月后，病毒载量仍维持在不可检测水平，且免疫细胞功能正常

2.4移植排斥从“终身免疫抑制”到“免疫耐受诱导”第10页共14页器官移植是终末期器官衰竭患者的唯一选择，但“终身免疫抑制”导致感染、肿瘤风险显著升高2025年，免疫治疗通过“诱导免疫耐受”，为移植患者提供了“低风险、长期存活”的新方案CAR-T诱导免疫耐受靶向供体HLA的CAR-T（HLA-DR/CAR）在肾移植患者中，可清除受者体内的预存供体特异性抗体（DSA），并诱导Treg细胞分化，使患者术后无需使用强效免疫抑制剂，仅需低剂量激素维持；1年随访显示，移植肾功能正常率达90%，且无严重感染TCR-T调节免疫反应靶向共刺激分子（如CD80/CD86）的TCR-T在心脏移植患者中，可抑制T细胞活化，减少急性排斥反应发生率；6个月急性排斥反应发生率仅5%（传统免疫抑制剂组25%）

三、免疫治疗行业的挑战与未来趋势在突破中前行尽管免疫治疗已取得里程碑式进展，但在技术成熟度、商业化落地、伦理监管等方面仍面临挑战2025年，行业正通过“技术创新-政策支持-产业协同”的多维度突破，推动免疫治疗向“普惠化、智能化、全球化”发展

3.1当前面临的核心挑战

3.

1.1技术瓶颈实体瘤疗效与规模化生产实体瘤免疫抑制微环境肿瘤细胞通过分泌TGF-β、IL-

10、IDO1等因子，形成“免疫沙漠”，导致CAR-T、TCR-T难以浸润；2025年数据显示，仅约20%的实体瘤CAR-T治疗能达到临床缓解，远低于血液瘤（50%-80%）细胞治疗规模化成本当前CAR-T生产仍依赖“手工操作”（如PBMC分离、慢病毒转染），成本高达100万元/例；通用型CAR-T虽成本降低，但需解决“细胞稳定性”“长期扩增能力”等问题，规模化生产工艺仍需优化第11页共14页

3.

1.2商业化挑战支付体系与可及性医保准入困难2025年，中国医保目录仅纳入2款CAR-T产品（阿基仑赛、瑞基奥仑赛），且报销条件严格（限特定适应症），患者自付费用仍超30万元；美国、欧洲虽批准更多CAR-T产品，但支付价格（约120-150万元）仍使多数患者难以负担区域发展不平衡全球80%的免疫治疗资源集中在欧美，发展中国家因“研发能力弱、监管严格、支付能力低”，患者难以获得最新疗法；例如，非洲CAR-T治疗仅在少数中心开展，且需国际合作支持

3.

1.3伦理与安全风险长期安全性跟踪CAR-T的“细胞因子释放综合征（CRS）”“神经毒性”虽可通过对症治疗控制，但长期（5年以上）安全性数据不足；2025年某长期随访显示，部分患者出现“CAR-T细胞耗竭”，需重复治疗基因编辑伦理争议生殖细胞基因编辑（如CCR5编辑）因“可遗传”，可能改变人类基因库；2025年国际伦理委员会呼吁“严格限制人类生殖细胞基因编辑”，仅允许“治疗性基因编辑”（如免疫细胞、造血干细胞）

3.2未来趋势技术融合与产业升级

3.

2.1技术融合AI+多组学+材料科学的协同创新AI驱动个性化治疗基于多组学数据（基因组、转录组、蛋白质组）和AI模型，可在治疗前预测疗效（如预测CAR-T的肿瘤浸润能力）、优化治疗方案（如联合用药组合），使“精准医疗”真正落地第12页共14页生物材料优化生产工艺3D生物反应器、微流控芯片等技术可实现CAR-T的“自动化、标准化生产”，成本降低至10万元以内；例如，某公司开发的“无血清培养基+一次性生物反应器”，使CAR-T生产周期缩短至5天，成本降低60%

3.

2.2应用拓展从“治疗”到“预防”的全周期覆盖肿瘤早筛与疫苗联合基于循环肿瘤DNA（ctDNA）和T细胞受体库分析，可早期发现肿瘤风险；结合mRNA-编辑的肿瘤疫苗（如靶向新抗原），可在肿瘤发生前激活免疫系统，实现“一级预防”慢性病管理自身免疫疾病（如RA、银屑病）可通过“低剂量CAR-T”或“基因编辑细胞”长期维持缓解，避免传统药物的副作用；例如，某公司开发的“可控型CAR-T”（通过小分子开关调控），可在患者症状复发时激活，实现“按需治疗”

3.

2.3产业协同全球化与普惠化的推动国际合作加速技术转化欧美与发展中国家的“联合研发中心”（如中非免疫治疗合作中心）可共享技术、数据和临床资源，推动免疫治疗在全球的可及性；2025年，某跨国药企与东南亚某研究机构合作，将CAR-T治疗成本降至5万美元/例，使中低收入患者可负担政策支持与监管创新中国、美国、欧盟等已建立“突破性疗法”“优先审评”通道，加速创新产品上市；例如，中国NMPA2025年发布的《细胞治疗产品临床试验技术指导原则》，明确“通用型CAR-T”的临床试验路径，缩短审批周期结语在希望与挑战中，免疫治疗照亮生命之路从2017年首个CAR-T获批，到2025年免疫治疗覆盖多癌种、多疾病领域，这十年是生命科学领域最激动人心的“突破十年”2025年的今天，我们看到的不仅是技术的飞跃——更有无数科研人员在实第13页共14页验室的彻夜灯火，临床试验中患者与医生的并肩作战，以及整个行业为“让更多人获得治愈”而付出的不懈努力免疫治疗的终极目标，从来不是“少数人的奇迹”，而是“人类共同的希望”未来，随着AI、基因编辑、生物材料等技术的深度融合，随着政策支持与产业协同的不断推进，免疫治疗将逐步实现“精准化、个性化、普惠化”，让更多癌症患者摆脱病痛，让自身免疫疾病患者重获健康，让传染病不再是威胁生命的“定时炸弹”在这条充满挑战的道路上，行业者的初心从未改变——以科学为剑，以勇气为盾，为人类健康的未来，继续前行免疫治疗的故事，才刚刚开始第14页共14页。