凤凰世纪大讲坛：基因与基因治疗----彭朝晖

基因与基因治疗彭朝晖2002年06月10日10:37主持人〃会当凌绝顶，一览众山小〃，圣凯诺•世纪大讲堂早在1865年的时候，奥地利有一位植物学家，他叫孟德尔他通过植物的杂交，提出了一个概念，叫遗传因子这个遗传因子就是我们今天说的基因从那个时候开始，一直到现在，150多年的时间，基因技术发展是汪洋恣肆，一发不可收拾今天主持阿忆就给大家请来了彭朝晖博士，由他给我们讲一讲〃基因与基因治疗〃好，有请好，这个话题太深刻了，咱们先由浅入深一般到我们这个节目做嘉宾，这些嘉宾来之前，我要做一些功课，了解一下他，有几种途径，一个是您自己发来履历，一个是我到网上查一查结果发现您发来的履历和我在网上查到的结果，您这里面缺了好多东西直接从您留学开始说起，我很关心您留学之前上的哪一所大学？彭朝晖原来在第一军医大学本科，后来上硕士在第四军医大学，在西安主持人你看看，这两个学校都很棒一般履历做隐瞒的都嫌自己学校不好您这两个学校很棒啊第一军医大学是哪一年到哪年上的？彭朝晖是从1972年到1976年主持人那第四军医大学呢？彭朝晖第四军医大学在西安，我主要是在那里读硕士研究生生物化学硕士主持人是1976年读到了？彭朝晖不是，是1980年到1983年主持人开始学基因是在两个军医大学，还是出国以后呢？彭朝晖没有，因为我们是医学院鞋医学院校其中最基本的基础课像生物化学，那时候就涉及到基因，但是在这个之前我们上学的时候是很少的涉及到基因的问题主要是在上研究生以后，也就是从1980年以后主持人正经地进入到这个行业开始研究它是什么时候？在日本还是在美国？彭朝晖做基因这方面的研究，实际我做基因治疗已经有十多年了，应该说在中国就做过，到日本去还是继续，后来到美国去也是继续到美国的加州大学UCLA也是在继续做基因方面的研究后来到美国两个生物制药公司继续做基因治疗所以我这十多年一直都是在基因的研究、开发和产业化，到现在可能就会做主要看你做什么用这个靶向性的问题，这也是基因治疗所需要解决的一个问题，就是它的靶向性就是专门到有害的地方，有害的细胞，或者是疾病组织的地方那么现在经治疗，大部分在临床使用方面，现在比如说肿瘤、心血管病，这样都做局部注射比如说你说对爱滋病，因为爱滋病毒主要是感染淋巴细胞，就是做一些药去封闭淋巴细胞的表面，让爱滋病病毒不去感染它当然这个方法很多了，我们说的这是其中之一这个（重组病毒）药打到这个组织以后，怎么保证让它都发生感染呢？在实验室以及动物实验临床都证明了，它有一种旁观者效应这个治疗病毒打到肿瘤组织以后，它一定使有一部分感染，有一部分没有感染，只要这一部分感染了以后，它引起它的一种死亡，它会使周围没有感染的肿瘤细胞也发生死亡，这种叫旁观者效应，这已经是证实的东西举个例子来说，就像一箱苹果这一箱苹果里中间有一个坏了，它马上就会使这一箱子很快就会坏，所以细胞（生存）和人群生存的这种集团性是很相像的，单个很难活比如说就像我们要把单个细胞，你拿一个单个细胞放在一个培养盘里，你要把它长成功是很难的是一个道理到底我们决定这个基因是继续表达下去，还是让它短期表达，主要看你治疗什么病，选用不同的载体去作用主持人爱滋病呢？这个我很关心啊彭朝晖爱滋病现在的方案在全世界大概已经超过35种临床治疗方案，就是有不同的手段，有些像我刚刚说的一些基因，有抗原基因，还有抗体基因这样的话，实际上主要是在对着淋巴细胞，就是爱滋病病毒感染的淋巴细胞去起作用的实际真正也有对爱滋病病毒本身来作用的观众还有一个问题，您刚才说，治疗基因是可以放在从细胞里转入到发病部位的，它一般是用什么样的细胞作为载体呢？这个细胞进入到人体内以后，它会不会引起人体自身的免疫反应，把这个细胞排斥掉如果要是人体自身免疫反应不识别它，也就是说它能够起到治疗作用的话，那么它在这里边生长是不是也需要受到调控如果要是没有受到调控的话，这个细胞本身会不会变成一个有害的物质，比如本身会不会突然癌变或者造成更可怕的后果？谢谢彭朝晖这个问题就是说治疗的基因导入到靶细胞，就是你刚才提的不论是肿瘤细胞，还是肌肉细胞，或者神经细胞，你进去了以后，会不会把这个细胞也变成，就像你说的〃敌人〃这样一种情况人体到目前应该说是不会排斥的因为它毕竟是自己的细胞，而且使用的这些基因，我们目前在临床用的，比如说做肿瘤也是人的一种肿瘤（抑制）基因要调控，这个基因导入到人的细胞里以后，完全受人（细胞）的这一套调控系统，或者你构建的时候，就已经把调控的机制就已经构建好了，进去以后它就按照基本的中心法则这样地去复制、转录和翻译如果说这个载体是不整合到人的基因组里边，一般有三个星期到一个月左右才会把它降解掉所以是不会说，我把这个基因导入这个细胞，这个细胞马上就变成一个异物了，人体需要排斥它，现在还不是这样的情况主持人好，谢谢观众彭朝晖博士，你好，我是来自北师大教育学院的学生，听您刚才的报告，在开始的时候您提到了一个问题，就是说在物种进化上面，与其说是劳动让物种进化的，您更愿意相信是基因的上进使物种进化的那么照这个逻辑来推理的话，是不是说人从猿进化到人的过程中，是因为基因发生了一种变化使基因变得完善了才是猿进化成人的呢？请您解释一下这个问题，或者是再阐述一下您的观点？谢谢彭朝晖物种进化，过去我们一直都说劳动使得猿进化成人，随后实际上随着科技的发展，如果是猿要进化到一个人，通过这种改变一定是通过基因改变的，而且要改变这么多的基因要能进化成一个人的话，按照遗传现在这种进化实际上我觉得是非常非常难的所以你提到的这个问题，我觉得它猿就是猿的一套基因，人就是人的一套基因，所以劳动会不会把猿的基因最后逐渐生物进化变为人，我觉得随着科技的进步，特别基因的研究最终会得到一个很合适的答案主持人咱们节目马上就要结束了，最后例行公事，问您最后一个问题，您只能用一句话回答，就是您讲的这个基因和基因治疗，想让您描述一下21世纪，已经展开了，基因治疗在这个世纪会是一个怎样的伟大图景？彭朝晖就是基因治疗是21世纪的科学、医药和商业主持人好，谢谢您也谢谢现场来听我们讲座的北京师范大学的同学们，圣凯诺•世纪大讲堂，下周同一时间再会，谢谢大家这一件事情主持人最后一个问题，1990年的时候，您在什么地方？彭朝晖1990年的时候我是在中国主持人您是1997年回国的吧？彭朝晖我是1997年正好是圣诞节那一天到的深圳主持人是这样为什么要问1990年您在哪儿呢,我记得是1990年的时候，人类基因组计划在美国10月1号开始了据说那个时候美国连出租司机都知道,说投资30亿美元，搞定30亿个核甘酸，有这个说法？您当时听到这个消息很心潮澎湃吗？彭朝晖当然是这个计划是1990年10月1号正式启动的实际上在1989年的时候，就由UC Berkeley的校长就动议，要做人类基因组计划实际在这之前，为什么要提出这样一个话题呢？就是大家知道美国的矿业工人在开煤、挖矿的时候，这些人很容易生肿瘤，当时美国能源署就讲能不能把这些人到底是因为什么基因改变了，然后产生肿瘤,要搞清楚，那么与会者认为，要把这样一个问题搞清楚，相当于把人的整个30亿核甘酸组成的基因组的顺序全部搞清楚，才能够搞清楚是因为什么突变了所以这个计划是非常庞大的，得到了全世界很多国家的参与，我们中国也参与了主持人通过这一段简短的交谈，我们已经大致知道您和您的事业了接下来我们就马上由您带来讲演报告，这个报告的名字叫〃基因与基因治疗〃有请彭朝晖首先我来先介绍一下什么是基因？基因我们用通俗来讲，基因是生命之本，世界上自然界的物种千变万化，千千万万种，那么过去宗教认为上帝创造了物种，其实这个物种的上帝是什么呢？就是基因基因又保持了它的遗传性，这样才有生物本身的连续性和稳定性比如说人与猿的不同，到底是劳动进化的结果，还是根本上就是物种的上帝基因的不同，我主张后者从专业学术方面来讲，什么是基因呢？基因就是为蛋白质编码的DNA顺序，这种基因和蛋白质的关系，就是说蛋白质是基因的表达产物那么在人类基因组，刚才已经提到了有30亿个核甘酸的顺序构成了那么真正在这里面起到基因作用的只有5%,95%以上的都是一些非编码顺序，也就是非为蛋白质编码的顺序过去认为人的基因可能有10万到14万个，人类基因组计划的草图在2000年6月26号完成了以后，确定人类的基因大概有4万个当然这个还没有最后定论，还有一些再讨论的地方那么基因的研究在1958年Crick提出了生命信息的流动法则，就是遗传的中心法则，这个法则就是指的基因DNA是可以复制的那么这样细胞才能够生长，物种才能够遗传由DNA然后转录生成RNA,再由RNA翻译成蛋白质，这样的一个过程就是一个密码的一个转变过程比如我们说DNA是一些脱氧核糖核甘酸，到RNA是核糖核甘酸，那么到蛋白质是氨基酸蛋白质就是基因的表达的产物，而且是生命外在的一种表现形式比如说我们人，每个人长得的都不一样，并不是说你的基因不一样，而是基因表达的蛋白质它的外在表现是有差异的那么这样一个从DNA到RNA,从RNA到蛋白质这样的一个生命信息流动法则是在所有的生物都是这样一个流动法则那么下面我介绍一下，当然基因研究的历史是非常长了，但是主要的研究历史是近60年以来的研究就是从1943年到2002年，这样的一个过程主要的一些里程碑的事件有哪些呢？我来简单地说一下第一个就是1943年人们证实了肺炎双球菌它是可以相互转化的肺炎双球菌有粗面的，有光面的那么用粗面肺炎双球菌的DNA,可以把光面的肺炎双球菌可以转化成粗面的那么这个时候1943年人们开始认识了DNA这个基因是一种遗传物质，这种遗传物质叫DNAo1953年可以说是近代分子生物学开始的年代,Crick发表了DNA的二级结构，叫双螺旋结构这篇文章发表在1953年4月25号，就是《自然》杂志上面，从此开始了近代分子生物学刚才我们提至IJ了，随后1958年Crick提出了遗传学的流动的中心法则，刚才我们已经讲了，很快到1966年，遗传密码就破译了，这个地方大家不要混淆了，和2000年人类基因组计划的这个密码，这个密码是决定到底每一种蛋白质里边的每一种氨基酸是由DNA里边哪几种核甘酸所决定的，而且决定的规律是什么，1966年就破译了到1965年，人们在细菌里边发现了耐药基因，这个基因在细菌的质粒里边我们知道，当我们在医院里边，一种抗菌素开始应用的时候，它可能非常有效，随后效果就越来越差，原因是什么的？细菌由于受到外界环境的压力，它发生了基因的一些改变，产生了抗药基因，所以这个抗菌素对这个细菌就没有作用，作用就比较差了1971年开展了近代基因工程基因工程就是在这一年发现了基因工程的〃手术刀〃，叫限制性内切酶这种内切酶可以把基因在特异的部位进行特异的切割我们知道基因是非常大的，怎么去研究它呢？就需要一种酶在特异的部位去切割它，把它切小然后人们才能够去进一步地研究很快到1976年，世界上第一家基因工程公司叫Gene Tech,就在美国California州就成立了，随后到1977年，第一次把人的胰岛素基因，就在大肠杆菌里边表达出来了我们知道人的胰岛素是由人的胰岛细胞产生的这个量是非常少的，糖尿病人非常多，你怎么可能得到这么多胰岛素呢？所以你只能从动物一些组织里边去提取这个远远满足不了市场的需求那么有这样的通过大肠杆菌来生产人的蛋白质，1977年那么到1979年，人们就合成了第一条基因，随后1980年培养了第一个转基因动物就是转基因的老鼠1981年第一个转基因的植物，1982年美国药品食品监督管理局叫FDA,就批准了第一个基因工程产品重组人胰岛素就上市了，从此基因工程、蛋白质药物进入了市场，带来了巨大的科技的推动和商业的利益1984年也是与基因有关的，建立了DNA的指纹技术1989年，人类基因组计划就开始启动了，到1990年10月1号就正式进入这个计划还有至IJ1997年，我们知道第一个克隆羊Dolly就出世了还有2000年的6月26号人类基因工作草图就基本完成了随后对于它功能的认识，还需要相当长的时间，所以有了基因组学主要是研究这些遗传的语言，这个顺序知道了，这一段是干什么用的，你不一定很清楚了，可能需要很长的时间才能把它搞清楚那么在2001年，也就是去年，已经就把基因组的图谱和初步的结果已经公布出来了那么基因研究60年的历史，基本上这样一些重大的里程碑实际上就是一个个诺贝尔奖金获得者的一个历程刚才我介绍了基因的一些基本的概念和发展，下面我就要介绍基因治疗的发展彭朝晖基因治疗是1989年，美国开始批准第一个基因治疗方案，当然这个基因治疗方案（用的）还不是真正的一个治疗基因，用的时候不是治病的一个基因，而是一个示踪基因，看一看人们构建的这样的一些基因治疗的药物，到体内去了以后，能不能按照实验室的一些分布和研究的一些机制去起作用这个取得了成功，我们中国在80年代的后期，也已经早就进入了基因治疗的研究到1990年，第二年，美国NIH的Freuch Anderson,就开始真正的做了第一个基因治疗的病人这个病孩就是一个严重免疫复合缺陷症他必须出生了以后就要放在一个无菌罩里面，因为他这个免疫功能严重缺陷，如果接触空气就会发生感染，是很难存活的这个病人进行了基因治疗以后，后来这个孩子都背着书包上学去了，也获得了初步的成功1991年开始就出现了体细胞和基因治疗的一些法规，我们中国1993年也正式颁布了体细胞和基因治疗的法规，到2000年基因治疗在肿瘤、遗传病，以及心血管病上的治疗已经取得了一定的成功，给人们增加了极大的信心我们讲基因治疗的发展这样一些基本过程，到底什么是基因治疗呢？基因治疗就是改变细胞遗传物质为基础的一种生物医学治疗所以它是改变细胞的遗传物质我们以前知道用过很多的药，这些都是很难改变直接作用于遗传物质基因去起作用的，而基因治疗是对着基因来的，是对着生命的本质去进行的那么基因治疗的用途主要用于严重威胁人类健康和生命的疾病，如恶性肿瘤、心血管病、遗传病和爱滋病，还有一些其它十多种的疾病，当然这样的一些疾病都是非常复杂的，需要综合治疗，但是基因治疗给解决这样一些严重威胁生命和健康的疾病，提供非常好的一种技术和手段比如说我们以肿瘤为例肿瘤现在认为是一种基因病那么这种基因的改变它可能是物理因素，比如说射线，像原子弹爆炸以后产生的a射线，还有这样的一些（射线）照射，可能去破坏基因，这个地方（比如说）切尔诺贝利核电站，当时前苏联发生这个事故以后，后来过了数年，联合国一个环境科学专家团到这个地方去考察的时候，他们一看，前面一群似鼠非鼠，似猪非猪的动物疾驰而来他们感到非常奇怪，跳上汽车，定睛一看，原来是突变的老鼠这个时候鼠大如猪，基因发生了改变所以这种突变往往可能是有害突变，大部分的突变都是有害突变还有化学因素，比如说煤焦油，就是烟筒里边的叫煤焦油，还有黄曲霉素，发霉的花生这种霉素以及一些氧化剂都可能去改变你的基因还有生物因素，就是病毒病毒的DNA,这个DNA它可以随机插到，感染了人的细胞以后，可以随机地插到人的基因组里边去这种随机地插入可以破坏正常的人的基因组整个的组织结构，有可能就激活一些癌基因最后肿瘤的发生是一种基因病，它主要靠原癌基因的激活，以及抑癌基因，就是肿瘤抑制基因失活，这对矛盾平衡的失调所造成的比如说肿瘤的发病情况，在我们中国你们可能还不太了解，就是肿瘤病人每年的发生率在我们中国要大于200万人，需要治疗的肿瘤病人每年大概有500万人因为肿瘤病给我们中国每年带来的经济损失大于1500亿人民币这些数字都是非常惊人的比如在世界上肿瘤病人每年发生大于2200万人，每年因为肿瘤死亡的人数大于600万人那么做肿瘤的一些药物，一些肿瘤治疗的药物，每一种的年销售额很多都是每年大于15亿美元以上的这个市场它未来的前景是非常大的我们前面谈到了基因治疗的一些发展，基因治疗的一些基本概念，和基因治疗的用途那么还有基因治疗到底是怎么做，人们有一些策略，就是总的来说分为一种体外的方法所谓这种体外的方法实际上并不是在体外怎么做，而是需要用它的产品形式是一种基因工程改造过的一种细胞把这个细胞导入到人体去还有一种就是直接做成的基因治疗制品，可以直接注射在这些策略里面，第一个就是基因置换比如说，这个体内有一个基因它出毛病了，或者发生突变了，有缺失了，可以把这个基因把它置换出去这是最理想的基因治疗一种的方法，一种策略第二个就是基因修复我们知道基因由这些核甘酸构成，或者叫脱氧核糖核甘酸构成，它某一个（核甘酸）发生突变以后，我们把这个换出去，就像这个墙这个地方有一块砖头坏了，我们把这块砖头拿出来，再弄一块新砖补进去这也是非常理想的办法，但是目前实际上是很难做得到的第三种方法就是基因替代这种基因替代也就是说体内有一种基因改变，我们用一个正常基因再把它导入进去用正常基因去替代这个有害的，已经发生改变的基因，在体内发生共存还有一种就是基因失活我们刚才说特别是肿瘤，肿瘤里有一些癌基因它激活了，我们需要把这个癌基因的活性失活，这样达到治疗肿瘤的作用还有一些就是免疫调节基因的作用，也是大部分用于肿瘤的我们现在知道有很多免疫调节的细胞因子基因都可以，很多都用于做基因的治疗另外还有一些其它的方法目前主要基因治疗的策略是基因替代治疗那么这个基因并不是像我们，比如说打青霉素，打到肌肉里边去，然后青霉素这个药物分子就可以通过细胞膜进到细胞里边去当然青霉素是治疗细菌（病）的，可以通过细菌的细胞膜进去，然后杀灭这个细菌但是这个基因，它是自己不能够进去的，你必须要有一个转导系统，把这个基因导入进去所以基因要进到细胞里面去，需要有一个载体那么这些载体是什么呢？也是通过不同基因工程的技术改造过的一些DNA,这些DNA可以来源于病毒，可以来源于一些其它的细菌，这样的话，可以把这个基因把它整合上去目前在用的载体里面有哪些呢？主要分为两大类一类就是病毒载体为什么要用病毒呢？大家知道病毒是经过亿万年进化以后，能够特异地感染人的细胞的一类活的生物，所以人们利用它的天性，就是感染的这个自然的属性，所以它的感染力是非常强的，如果你用天然病毒它是有危险性的，必须要基因工程的方法改造怎么改造呢？就是我刚刚说的1971年人们发现的那个基因工程的〃手术刀〃，就是限制性内切酶，去把病毒DNA的某些部分切掉还有一种腺病毒载体，它是可以感染所有人的细胞的，而且它很容易制备，病毒的滴度很高，所以目前在肿瘤（基因治疗）方面广泛地在使用，还有心血管病，像冠心病、心肌缺血这样的（病）在广泛地使用我们刚才说到了载体，还有基因，现在用的基因也是非常多我们把做出来的基因，可以叫目的基因就是我要得到这个基因，这么长的一个，从细胞里边，30亿个核甘酸顺序里边我要得到某一段基因，就是你要得到的目的基因那么我们在基因治疗里边可以把它叫一个治疗基因那么这样一些治疗基因，比如说有抗原基因，一些细菌、病毒蛋白质的一些抗原，蛋白质的一些基因还有一些就是抑癌基因，就是叫肿瘤抑制基因，用于治疗肿瘤的还有一些细胞上的一些受体基因，还有耐药基因比如说我们给肿瘤病人在进行临床治疗的时候，用化学药，用了以后细胞慢慢会对它产生抗药性，抗药性的机理就是在细胞的表面有一个基因，它可以把进到细胞里的药物，把它泵出来那么我们可以用这样的一些抑制这种把药物泵出来的这个基因，然后去增加化疗药物的疗效还有用于治疗肿瘤的一些反义核酸，就是〃反义RNA〃，〃反义DNA〃去封闭一些基因，还有一些抗体基因，还有一些激素（基因）比如说要治疗糖尿病，用胰岛素基因，还有治疗一些侏儒用的一些生长激素的一些基因这个基因的种类是非常多的在基因治疗里边（的基因），到底是什么呢？应该说是具有治疗作用的，具有商业化价值的基因，那才能作为基因治疗当中的基因我们知道在基因治疗的药物，现在我们讲到这个地方，大家应该明白，它有两个基本元件，一个就是载体，一个就是基因那么我们说这个基因治疗制品，和目前我们大家听到的基因工程药物（有什么不同呢）？目前我们称作的基因工程药物是什么呢？实际就是基因工程的蛋白质或者肽类，比如说胰岛素、生长激素、干扰素，EP0这样的一些东西，都是一些蛋白质现在作为基因治疗的安全性主要问题是载体的安全性目前人工改造的这些载体都是本着这样的一个安全的原则去进行的，同时既要让它安全，而且不能够因为你过分地追求安全，而影响了它的活性这个往往就是这样的，你越让它安全，它的活性就越低所以现在人们在大量工作里就是这样的既让它安全，而且活性要高，要恰到好处现在已经做了很多这样的一些载体，可以治疗基因，做成基因制品，用于临床实验我下面介绍一下基因治疗的临床实验到目前为止，在全世界用于临床治疗的基因治疗方案已经超过了有600个这些方案大部分都是在美国进行的，我们中国也有，用于做肿瘤的，做心血管病的，有做遗传病的，已经治疗的病人已经超过六千例那么从做这样的基因治疗一个很常规应用的一个学科，和这个的发展，最后还是要决定基因治疗制品的产业化，产业化能不能做比如说这个工艺流程主要是用原料因为我们生产东西做制品要有原料这个原料最主要的实际上就是两个库，一个是细胞库，一个是种子病毒库细胞库就是用于我们要繁殖这种基因治疗制品病毒的一种工厂，相当于一种工厂这种经过基因工程技术改造的一种基因治疗制品，这种重组病毒，只能够在这种生产细胞里面去进行繁殖和扩增我们就选定用这个细胞，而且这个细胞也是通过基因工程改造过的，在里边可以进行复制和扩增另外你把种子病毒，做好了以后，就可以感染这种细胞主要工艺，像在生物反应器里面进行大规模的细胞培养技术，已经从第一代技术，就是贴壁细胞有血清培养，发展到它第二代的无血清悬浮细胞培养这个技术还有这个纯化一般通过一到两步的柱层析，就可以把它纯化出来，而且我们要维持病毒的活性，生产要经过一系列的过程，要花时间，最后要保存，要通过运输，到医院要给病人使用，所以治疗这个病毒的活性必须要稳定，而且要能够维持一定的时间还有这个质量的控制一定要包括它的结构、纯度、活性，还有这个基因表达是不是正常等等一些指标大家知道做药的周期很长，经过统计，在《自然》杂志里面发表一千篇文章，可能只有一百篇文章去被开发，只有十个可能才能进入临床，只有一到两个最后才能成功而且也经过统计，要做一个新药一般要花12年的时间，投入5亿美元左右才能做一个药我前面介绍了一些基因治疗，那么基因治疗它的意义是什么呢？第一个它对医学科学的变革会发生很重要的作用过去我们知道大家提到说〃头痛医头，脚痛医脚〃，这个东西实际上我们知道很多的疾病它就是局部疾病，比如说心血管病，冠状动脉缺血它就是这个地方堵了，你要打药以后，给他肌肉注射或者静脉注射，把这个药为什么要分布到腿上去，所以有些就是要头痛医头，脚痛医脚另外的话，我们知道基因治疗是用基因来治病的，它可以治本所以就像我们说现在这个人类的遗传病估计可能有三千多种，但是人们现在真正认识的是非常少的，不足5%,大量的是不认识的我们中医经常有时候还讲到，有些病很难说，说是手心发烧、脚心发烧，这是什么病呢？你很难讲，它也可能就是一种遗传病的表型，但是我们是不认识它所以基因治疗真正的是可以达到治本第一个意义就是对医学科学的变革将会产生非常重要的作用第二个基因治疗它是一个新的产业，是一个经济增长点怎么来说呢？就是刚才我讲了，现在预计在2003年的前后，第一个基因治疗药物将会问世如果一旦第一个基因治疗药物上市的话，会带动一批基因治疗药物的上市，会迅速形成一个巨大的产业另外在学术开展方面，很多基因治疗的学会，每年参加活动，对社会进行普及，对公众进行一些基本知识的传播等等主持人好，谢谢彭博士，给我们带来这么深入浅出的学术报告下面咱们首先看一看来自凤凰网站网友对您的提问这位网友叫〃23对染色体条条会歌唱〃23对染色体实际是46条，条条都会歌唱首先感谢您带给我们基因知识，不管听得懂听不懂，至少我们获得了一个新知，那就是上帝是通过基因创造了人类我的推论是上帝和彭博士一样，也是一位基因专家上帝要不懂基因也没法创造人我的问题是，基因应该是上帝给我们的一个关键的隐私吧，也就是说我们的生老病死的遗传信息全在其中，但是上帝对这些隐私是缄口不言的，但彭博士却把这些秘密发现出来，于是我们的社会面临着新的道德挑战如果老板招聘时，要查验员工的基因图谱怎么办？保险公司为保护上保险时，对带有不利基因的人提高收费怎么办？彭教授考虑过这些伦理困惑吗？彭朝晖这个问题实际上提得非常好，是伦理学的问题，就是随着人类基因组计划的完成，以及这样一些基因技术，特别是基因遗传语言的破译，或者是基因功能的研究，人们会不断地分析基因的结构、功能，得到认识，最终有一天，要把所有的基因都搞清楚就是说，我们刚才跟大家说了基因是什么？从学术上就是负责蛋白质的那些基因（DNA）顺序，最后搞清楚那也就是你一个一个的基因那么搞清楚了以后，不言而喻，每一个人最大的隐私是什么呢？不是你在银行里有多少钱，或者说我有一个什么样的事情，我不愿意跟别人讲是隐私，而且你最大的隐私就是你的遗传图谱，你的遗传背景如果说你有什么遗传病在这个里边就体现出来这个问题一直是在社会，在学术界、在各个方面都非常关注的问题，总会有这么一天但是老板要根据基因图谱来决定人，我们现在是不可能的那么以后有没有可能会发生？我认为以后有可能发生这个是不是触击了这个人的隐私，如果是到了那个社会的时候，他已经很惯常了你来的时候就像现在拿毕业证，你要把你毕业证拿来，我再录取到那个时候大家都很习以为常了，你来了，说把你的基因图谱拿来那么我们现在认为他是侵犯隐私，到那个时候就不算了在这个意义上它还有另外一个方面，就是有一些人有他的遗传潜能比如说在座的这些同学，你们到底有什么遗传优势，你们是不知道的对吧？也没人知道所以以后你在学习，或者你后天从事一些社会的活动，比如你大学毕业了以后，你考研究生，干什么东西最后总得要工作你这种工作实际是盲目的，你说我有这个兴趣，这个兴趣还不一定是你的遗传优势或者说我有这个兴趣，可能对你不合适在田里面，一个种田的农民很有可能是一个将军或者是一个金融家但是后天的社会实际上没有给他带来这样的机会，也可以说我们现在这个人群的大部分都是很平庸的因为你不知道，你真正有什么天赋也有一些人知道，可能最后社会实践活动和他的天赋是很符合了，这样也许好多人作出了很天才的一些工作，一些成就，在这个地方的话，我们现在讲，这个可能是以后的事情，但是人们可能要面对这样的问题，就是人最重要是认识人本身主持人下一位网友叫做〃看病带着基因图〃，马上谈到看病了科学家已为我们描绘出了这样一幅图景，将来我们去看病，除了要带病历，还要带一份光盘，光盘上写着您的基因图据说医生把病人的基因和正常基因图做一个比较，就可以看出毛病也不知道真假这比现在的听诊、问诊和医疗仪器都要管用得多，而且基因图还会发出预告，比如你会长多高，会不会发胖，会不会中年谢顶，会不会死于癌症我想问，这样会不会造成许多不懂基因学的医生下岗，为我们的政府增添不必要的麻烦但我还是高兴地说，如果从基因图就可以知道自己的未来，那就让那些在街头算命的预言大师们饿死吧，哈哈彭朝晖刚才提的这些问题是很符合逻辑的，这个问题是提得非常好的，确实我认为这种情况会发生，但是，到那个时候医生已经就不是现在的医生了所以医生必须跟着科技的发展，要具有基本的知识比如说基因的研究，比我们年龄再大一点的这些当时在学校学习，没有接触到基因的一些发展和一些基本的知识都没有，后来才发展的所以科学在一步一步地发展，对于人的要求，对于专业素质的要求也是在逐步提高的，我想这个事情会发生，而且需要不断地学习主持人好，谢谢您好，下面的说话机会就留给在座的观众朋友观众您好，我是北师大生命科学院的一名学生我想问的就是，刚才您所说的基因治疗的原理是不是就是无论用什么方法，用细胞也好，用载体也好，把这个基因只要导入到细胞里面让它整合到基因组里边然后让它来调整整个细胞病态的这个疾病，来进行治疗就是怎么能够让这个细胞百发百中地植入到它要治病的那个细胞，而不会让它整合到其它细胞里面去而且它要治病的细胞，如果要是肿瘤的话，它是一个细胞团，有很多细胞怎么能让所有的细胞都转入到这个基因而且您刚才说它对爱滋病的治疗也是有治疗效果的，爱滋病病毒它不是一个肿瘤，它是随着血液传播的、流动的，怎么能让那些基因也转到这些所有的被感染爱滋病毒的细胞里去呢？如果它转上去了以后，它的表达又怎么调控呢？还是就永远这样表达下去了？如果要永远这样表达下去的话，等这个病治好了，它还这样表达的话，可能会对其它的正常的体细胞机能等等都会产生不良的影响吗？我想如果这些问题都解决不了的话，基因治疗是不是就是一个〃空中楼阁〃的一个事情，或者说是不太安全的事情谢谢彭朝晖我想基因治疗的时候，其中载体，我们讲了有病毒载体，有非病毒载体，这个病毒载体它有一些载体是整合的，整合到人的基因组里面去的就像比如说我们人的基因组这么长，然后它进来以后就插到里面去，形成一个整体，这个叫整合但还有一些病毒载体它是不整合的这样的话，在你治疗疾病的时候，你要选择，我治疗的这个疾病是希望它长期表达、整合到人的基因组里面去呢，我还是不需要，比如说肿瘤就不需要整合但是如果你做遗传病它就是需要的所以现在我们比如说经常碰到一个专业问题来问，这个载体到底哪一个载体好，。